2014年欧洲临床肿瘤医学会（ESMO）上报道，针对复发和转移性头颈部肿瘤的III期临床试验结果表明口服酪氨酸激酶抑制剂阿法替尼将对患者产生一定的益处。
Jean Paul Machiels博士说，这类患者接受之后发生进展的话，预后将很差，总体生存期为3至6个月，通常这类患者在头颈部区易复发，这也是很多症状难以处理的原因，包括：疼痛、呼吸紊乱和吞咽困难。
LUX-H&N1研究共选取了483例难以治愈的复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌患者，大多患者采用含铂（顺铂或卡铂）的治疗方案，并且有60%的患者还曾接受西妥昔单抗治疗，但病情仍在发展。受试者中位年龄为60岁，其中85％的患者为男性，80％是吸烟者。
Machiels博士指出，复发性或转移性头颈部鳞癌尚未有标准治疗方案。在这项研究中，受试者以2：1的比例随机分配，分别接受每天口服阿法替尼(40 mg)或每周采用甲氨蝶呤（40 mg/m²）治疗。
研究结果表明，显著改善了主要终点指标无进展生存期，阿法替尼组为2.6个月，而用甲氨蝶呤治疗是1.7个月，但是总体生存期却未得到改善，阿法替尼组为6.8个月，甲氨蝶呤组为6个月。
阿法替尼也显著延缓了全球卫生状况的恶化。与甲氨蝶呤相比，阿法替尼可以显著延缓疼痛及吞咽困难的进展。Machiels说，患者可少受点苦。
在新闻发布会上，展示这一成果时Giuseppe Curigliano博士评论说，这一结果非常重要，这表明，患者可以通过服用阿法替尼来改善余生的生活质量。延缓这些症状的进展是很重要的。
但是，芝加哥大学的Tanguy Seiwert博士却评论说，仅使得无进展生存期增加不到1月，很短，并且其临床意义也不清楚，批准阿法替尼临床应用可行性很低。
LUX-H&N 2试验（头颈部肿瘤的第二个试验）旨在观察阿法替尼作为辅助治疗治疗局部晚期癌症的效果。
美国已于2013年7月批准阿法替尼治疗表皮生长因子受体（EGFR）阳性的非小细胞癌。
头颈部肿瘤的进展
Curigliano博士说，头颈部肿瘤是一类被忽略的疾病。在科学界中，头颈部肿瘤没有得到足够的重视，这是因为这些患者往往存在严重的并发症和社会问题，如酗酒和吸烟。
Seiwert博士指出，2004年批准西妥昔单抗治疗头颈部肿瘤，这也是治疗这类疾病的唯一新药，在此之前的40年内，一直没有新药上市。
西妥昔单抗是针对EGFR的靶向单克隆抗体药物，自从EXTREME研究成功后，然后就有了大力发展针对头颈部肿瘤的其他EGFR的药物。EXTREME研究使得头颈部肿瘤总体生存期显著提高，这也是使得西妥昔单抗被批准上市的原因。
他提出，阿法替尼的LUX-H&N1研究是被报道的第二个阳性实验，因为这个实验的主要终点是无进展生存期，因此结果是阳性的。另一个采用Zalutumumab治疗的研究在无进展生存期方面有类似的结果，但由于这一研究的主要终点指标是总体生存期，并未得到显著改善（阿法替尼也未改善总体生存期），因此结果是阴性的。然而，之后就放弃了Zalutumumab的研制。
他说，相当一大部分的头颈部肿瘤患者的表皮生长因子受体过表达，但是这个数据可能不到通常引用的90%。并补充说道，大约有12%到15%的头颈部肿瘤患者的表皮生长因子受体情况被过度放大，这在一定程度上与其过表达相关，但它不能作为肿瘤标志物。
事实上，西妥昔单抗的反应率仅有7%到13%，这才是个主要问题。因为没有标志物来检测哪些患者可能对西妥昔单抗敏感，我们才对每位患者都用西妥昔单抗治疗。
Seiwert博士提出，阿法替尼是一种erbB3抑制剂，是表皮生长因子受体的“高速公路”，因此研究使用阿法替尼是有意义的。并且，阿法替尼是一种口服药物，而西妥昔单抗是通过静脉内注射给药。
标志物的研究
Seiwert博士指出，LUX-H&N1研究的亚组分析显现了某些患者对阿法替尼的反应比其他人要好的迹象。老年患者和未接受西妥昔单抗治疗的患者对阿法替尼反应更好。他说，由于很多患者在实验中已经接受了西妥昔单抗的治疗，这可能会产生偏倚。
其次，与HPV阳性的患者相比，HPV阴性患者可对阿法替尼有更好的反应，这一结果无法解释。他建议，测试P16，但P16测试特异性差。但是，他说，这是来源于其他研究的新兴的主题，并且表明EGFR抑制剂对HPV阴性的肿瘤患者可能更有效。
他说，这也促进了预测标志物的发展，这样就可以缩小应用新药的病人数量，尽可能使得新药应用于会对新药敏感的患者。
