伊匹单抗于 2011 年由 FDA 批准用于晚期黑色素瘤的治疗，推荐剂量为 3 mg/kg。第二阶段临床实验的用量为 0.3 mg/kg, 3 mg/kg, 和 10 mg/kg，表明剂量为 10 mg/kg 时将优于 0.3 mg/kg 或者 3 mg/kg 的疗效。
来自法国的学者 Eggermont 等人进行第三阶段临床实验，该研究表明，伊匹单抗作为高风险的 Ⅲ 期黑色素瘤的辅助治疗，与安慰剂对照组相比，患者的无复发生存、总生存和无远处转移生存明显升高。该研究最近发表在 NEJM 杂志。
该研究纳入 Ⅲ 期皮肤恶性黑色素瘤完全切除术后的患者，将其随机分为伊匹单抗组和安慰剂对照组，伊匹单抗组有 475 名患者，药物剂量为 10 mg/kg，安慰剂对照组有 476 名患者，每 3 周给药 4 次，然后每 3 个月给药，直到治疗 3 年或者疾病复发，或不良反应难以耐受。首要研究终点是无复发生存期。次要终点包括总生存期，无远处转移生存期和安全性。
中位随访 5 年 4 个月，伊匹单抗组 5 年的无复发生存率是 40.8%，安慰剂组是 30.3%。伊匹单抗组 5 年的总生存率是 65.4%，安慰剂组是 54.4%。
伊匹单抗组，5 年的无远处转移生存率是 48.3%，安慰剂对照组是 38.9%。伊匹单抗组 3 或 4 级不良事件的发生率是 54.1%，而在安慰剂对照组是 26.2%。在伊匹单抗组，免疫相关的 3 或 4 级不良事件的发生率是 41.6%，而在安慰剂对照组是 2.7%。伊匹单抗组中 5 名患者（1.1%）死于免疫相关的不良事件。
因此该研究认为伊匹单抗作为高危的 Ⅲ 期黑色素瘤的辅助治疗，与安慰剂相比，尽管不良事件的发生率较高，但是患者的无复发生存率、总生存率和无远处转移生存率明显升高。
