中国食品药品监督管理局（SFDA）近日批准舒尼替尼用于治疗不可切除的、转移性高分化进展期胰腺神经内分泌瘤（pNET）。
胰腺神经内分泌瘤（pNET）属于罕见的肿瘤，其发病率约为0.3/10万，约占所有胰腺肿瘤的1-2%。对于无法手术患者，治疗目标为改善症状并维持较好生活质量。对于不可切除的、转移性高分化进展期胰腺神经内分泌瘤（pNET）成年患者，在治疗方面存在巨大的未满足的临床需求。
舒尼替尼是一种小分子的酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制血小板衍生生长因子受体（(PDGFR)、血管内皮生长因子受体（VEGFR）等多个靶点而产生抗肿瘤作用和抗血管生成作用。本品已于2007年10月获准进口我国，适应证为用于甲磺酸伊马替尼治疗失败或不能耐受的胃肠间质瘤（GIST）和不能手术的晚期肾细胞癌（RCC）。本次批准为其第三个适应证。
支持本品在我国增加用于pNET的研究数据主要来自在国外的1项随机、双盲、安慰剂对照、Ⅲ期临床研究A6181111。该研究原计划入组340例，在出现260例无进展生存期（PFS）事件时进行最终分析。因在出现73例PFS事件时（n=171），由于安慰剂组出现大量的进展及死亡事件，独立中央审查委员会（BICR）评估数据后认为该研究已经证明舒尼替尼的优势，为了能将安慰剂组的患者尽快转至治疗组故提前终止研究。其结果显示，对于进展期高分化pNET，舒尼替尼37.5mg/天给药方案可显著延长PFS一倍，舒尼替尼和安慰剂组的中位PFS分别为11.4个月和5.5个月（HR=0.418，P<0.001）。PFS的获益表现为总生存获益，同样达到1倍以上（33 vs.16.4月）。安全性方面，与之前批准的适应证安全谱也一致。Ⅱ期临床RTKC-0511-015入组了66例胰腺神经内分泌瘤患者疗效数据，在Ⅲ期临床A6181111中得到了重复。
