背景:疾病复发是导致急性淋巴细胞白血病(ALL)患者接受异体造血干细胞移植(SCT)后失败的主要原因。针对这些病人的治疗方案有限,只有二次SCT才有希望实现长期疾病缓解。
方法:我们对31名ALL患者进行了回顾性研究,他们第一次接受异体SCT后复发,并继续接受了第二次异体SCT。利用单变量分析对影响治疗相关死亡率(TRM)的危险因素以及二次SCT后的无进展生存(PFS)进行评估。
结果:有31名患者可评价其反应,2名在接受SCT后30天内死亡。患者的中位年龄为26岁(范围为7-49),从第一次SCT(SCT1)至复发的中位持续时间为9.5个月(范围为2.2-32.6个月)。39%的患者在疾病静止期接受移植,SCT后的完全缓解(CR)率为89%;在疾病活动期接受移植的患者中,CR率为83%。对存活者进行了平均3年的随访,估计1年时的PFS和OS率为23%。12个月时的TRM率为41%。在单变量分析中我们没有发现任何影响TRM的因素。我们发现SCT1后的进展时间与SCT2后的PFS显著相关(p50.02,HR50.93/month)。
结论:总之,二次移植仍旧是治疗易复发病人的一种有效方式。病人SCT1后的PFS时间越长,则其SCT2后的PFS越好。尽管不能实现长时间生存,但相当一部分患者SCT2后的无疾病生存期长达1年,这为实施预防性干预措施提供了时间窗口。尤其是4名长期生存者,他们接受一种创新疗法,即应用除PBSC以外的单一脐带血单元进行移植,以增强免疫应答。这是干细胞来源的一种改变,可使配型不佳的成年人通过脐带血进行SCT。SCT后应用5-氮杂胞苷进行维持治疗。总之,强调了根本改变二次移植方法的必要性,以改善治疗效果。