不同剂量和疗程的抗程序性死亡受体-1（PD-1）抗体 pembrolizumab 在黑色素瘤的治疗中均已显示出了强有力的抗肿瘤作用。
来自古斯塔夫-鲁西研究所、法国国家健康与医学研究院（INSERM）U981 研究项目的 Robert 医生等，进行了一项国际多中心随机扩展队列 1 期研究，比较了 pembrolizumab 每 3 周 2 mg/kg 和 10 mg/kg 两种剂量对依匹单抗难治性晚期黑色素瘤的疗效和安全性。研究结果发表在 2014 年 7 月 15 日出版的 The Lancet 杂志上。
接受至少两种剂量的依匹单抗治疗后疾病仍进展的晚期黑色素瘤患者（≥ 18 岁），被随机分为两组，接受静脉注射 pembrolizumab 每 3 周 2 mg/kg 或每 3 周 10 mg/kg，直至疾病进展、出现不可耐受的毒性或患者要求出组。主要研究终点为经实体瘤疗效评价标准（RECIST）评价的总缓解率。
共有 173 名患者接受了 pembrolizumab 2 mg/kg 或 10 mg/kg 治疗，中位随访时间为 8 个月。两组总缓解率均为 26%，且 73% 2 mg/kg 组患者、68% 10 mg/kg 组患者靶病变大小较基线有所下降。两组中位缓解时间均未达到，至最后一次肿瘤评估时大部分患者仍处于缓解期。2 mg/kg 组中位无进展生存期为 22 周，10 mg/kg 组为 14 周。
治疗耐受性良好，两组安全性相似，均无药物相关死亡。最常见的治疗相关不良事件包括疲乏、瘙痒和皮疹。2 mg/kg 组出现 3 级疲乏 5 例，在所有 3 或 4 级药物相关不良事件中，其是唯一超过 1 名患者的。
综上所述，抗 PD-1 抗体 pembrolizumab 具有重要的抗肿瘤作用，每 3 周 2 mg/kg 和 10 mg/kg 两种剂量的作用相似。同时，pembrolizumab 在依匹单抗难治性晚期黑色素瘤患者中获得了令人满意的安全性。
