伊匹单抗（IPI）是一种全人类单克隆抗体，它通过阻断细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4以增强抗肿瘤免疫反应，被批准用于治疗晚期黑色素瘤。在6月2日的ASCO2014年会上，来自法国Gustave Roussy癌症中心等机构的研究者报告了一项旨在评估伊匹单抗辅助治疗术后高复发风险黑色素瘤患者的III期临床试验人结果。
这项随机、双盲试验入组了年龄≥18岁的III期黑色素瘤全切除手术患者（不包括淋巴结转移≤1毫米的患者）。951例患者按1：1比例随机分组（按分期和区域分层）分别接受伊匹单抗10毫克/千克（N = 475）或安慰剂（Pbo，N = 476）每3周4次剂量治疗，然后每3个月治疗直到3年完成治疗，或疾病复发，或出现不可接受的毒性事件。主要终点是无复发生存率（RFS），在意向治疗人群中进行分析。
结果显示，总体而言， IIIA/IIIB/IIIC期患者分别占20%/44%/36%，其中42%原发灶溃烂，58%宏观淋巴结受累。平均随访时间为2.7年，研究者观察到，伊匹单抗相比安慰剂可显著改善RFS。所有亚组的RFS获益一致（例如，IIIB或IIIC期，原发灶溃烂）。
伊匹单抗治疗组和安慰剂治疗组最常见的3级/4级免疫相关的不良事件发生于胃肠道（15.9% vs 0.8%），肝（10.6%VS 0.2%），和内分泌系统（8.5% vs 0%）。大多数不良事件易于管理且可由已有方案治疗。在接受伊匹单抗治疗的471例患者中有245 (52%) 例因不良事件而终止治疗，其中 182（38.6%）例在12周内终止治疗；5（1.1%）例因药物引起的不良事件而死亡。
从本试验结果来看，在该项三期临床试验中，伊匹单抗用于3期高复发风险黑色素瘤患者相比安慰剂可对RFS产生有临床意义和统计学意义的改善。不良事件与晚期黑色素瘤一致，然而内分泌疾病的发病率较高。临床试验信息：nct00636168。
