背景：曲妥珠单抗辅助治疗联合化疗改善了HER2阳性早期乳腺癌的治疗效果。然而，曲妥珠单抗的最佳持续治疗时间尚不明确。一项多中心随机化临床试验比较了曲妥珠单抗辅助治疗用药6个月与用药12个月的疗效差异。
方法：试验选择的受试者为腋淋巴结阳性或高危淋巴结阴性而HER2过表达或扩增的早期乳腺癌患者， 共481例患者进入随机化分组：其中A组240例，B组241例。
入选患者手术后被随机分组，并接受为期6 个月（A组）或12 个月（B组）的曲妥珠单抗辅助治疗，同时联合进行FEC+多西他赛联合化疗。FEC化疗：5-FU 700mg/m2 ，表柔比星75mg/m2 ，环磷酰胺700mg/m2 ，每14天一周期，共4个周期），G-CSF -支持的剂量密集多西他赛（75mg/m2 ，每14天一周期，共4个周期）。
试验的主要终点是3年无病生存率（DFS） 。
结果：两个治疗组中，绝经期前患者分别为83例（34 %）和100例（41%），淋巴结阳性患者分别为 200 例（ 83 %）和180 例（ 75 %），激素受体阳性患者分别为165 例（ 69 % ）和156例（65 %）。A组和B组完成化疗的患者比例分别为98 ％和99％，而曲妥珠单抗治疗比例分别为96 %和100 %。
两组经过43.5个月（A组）和42个月（B组）的中位随访期后，疾病复发率分别为 26例（10.8 %）和15例（6.2 %）（p= 0.07）。中位DFS尚未到达（p= 0.08 ），而A组和B组的3年无病生存率分别为92.4 %和95.1% 。
结论：根据试验数据，基于疾病复发和无病生存率的初步结果支持12个月的曲妥珠单抗辅助用药。
临床试验信息：NCT:00615602
