厄洛替尼可用于两个或两个以上化疗方案失败的局部晚期或转移的非小细胞肺癌三线治疗。Br.21数据显示，表皮生长因子受体（EGFR）阳性肿瘤（IHC/FISH法检测）患者更有可能厄洛替尼治疗获益。日本安斯泰来制药公司进行了一项随机、双盲的3期临床试验，旨在验证辅助厄洛替尼治疗肿瘤全切术后IB-IIIA期EGFR阳性（IHC/FISH）的非小细胞肺癌患者临床效果。
2007年11月至2010年7月，共招募了973例IB-IIIA期 接受肿瘤全切术的NSCLC患者，分为两组（2：1）分别接受每天一次的150 mg厄洛替尼治疗或安慰剂治疗。受试患者根据疾病分级、组织学因素、之前的辅助化疗、吸烟情况、EGFR FISH检测状况、所属国家进行分组。
研究主要临床终点是全分析集（FAS）中的无病生存率（DFS）。次要临床终点包括全分析集中的总生存期（OS）和EGFR基因突变（EGFR M+）子集（del19/L858R）中的DFS及OS。
每组患者基线特征相似。年龄>65患者41%；女性41%；IB期患者51%；II期患者33%；IIIA期患者16%[根据美国癌症分期手册第六版进行分期]；恶性腺癌患者59%；之前经历过辅助化疗的患者53%；拒绝吸烟患者20%；亚洲患者17%；EGFR FISH阳性患者 72%；EGFR M+ 患者16.5%。中位随访时间为47个月。
全分析集中无病生存率没有显著差异；分级检测显示所有的次要临床终点均没有显著意义。全分析集中，厄洛替尼组治疗中位时间为12个月，安慰剂组为22个月。厄洛替尼组患者皮疹及腹泻发生率分别为58%及52%，安慰剂组分别为17% 及16%。厄洛替尼组患者3级及以上皮疹及腹泻率分别为12.6%及6.2%，安慰剂组均为0.3% 。期间没有药物相关死亡时间发生。
研究人员得出结论，辅助厄洛替尼治疗未能延长非小细胞肺癌（NSCLC）总体患者人群无进展生存期。厄洛替尼安全性与其在晚期疾病中结果相一致。厄洛替尼对表皮生长因子受体基因突变患者临床效果需进一步研究。临床试验信息：NCT00373425。
