在全球范围内，黑色素瘤的发病率在持续增加，每年约有 200000 例新发病例，约有 65000 例死亡病例。虽然转移性黑色素瘤患者的预后很差，其 5 年生存率仅为 60%，并且有 15% 的患者会存在局部或远处转移。
既往研究证实采用 BRAF 激酶抑制剂 vemurafenib 和抗 CTLA-4 抗体 ipilimumab 能延长上述患者人群的生存期。也有研究证实，当比较 vemurafenib 和达卡巴嗪的疗效时，vemurafenib 能显著改善具有 BRAFV600突变的转移性黑色素瘤患者对治疗的应答率、无进展生存期和总体生存期。
在本文中，来自于荷兰 Leeuwenhoek 医院的 Blank 医生为了评估在几乎没有其他治疗选择的 BRAFV600突变的晚期转移性黑色素瘤患者中，采用 vemurafenib 治疗的安全性而设计了相关研究，并将研究结果发表在 Lancet Oncol 3 月的在线期刊上。
本研究为开放式标签，多中心研究，所入选的受试者为既往没有接受过治疗或既往接受过治疗的黑色素瘤患者，并且他们存在 BRAFV600突变，这些患者每日两次口服 vemurafenib 960 mg。本研究的主要终点事件是安全性评价。研究者将所有至少接受过一个治疗剂量的 vemurafenib 的患者纳入最后的安全性分析中。本文报道的是研究的第三个期中分析结果。
在 2011 年 3 月 1 日至 2013 年 1 月 31 日期间，研究者从 44 个国家里纳入了 3226 例患者。其中 3222 人至少接受了一个治疗剂量的 vemurafenib 治疗。在数据纳入截止时间，有 868 例（27%）患者仍接受研究中的治疗，另有 2354 例患者已经停止治疗，主要是停止治疗的原因是病情出现进展。
常见的不良反应事件包括皮疹、关节痛、无力、光敏反应、脱发和恶心。有 1480 例患者存在 3 级和 4 级不良反应事件，包括皮肤鳞状细胞癌、皮疹、肝功能异常、关节痛和无力。与年龄在 75 岁以下的患者相比，年龄在 75 岁及以上的患者出现 3 级和 4 级不良反应者作为多见。
本研究结果指出，在 BRAFV600 突变的转移性黑色素瘤患者中，采用 vemurafenib 治疗是安全的。
