9月11日，美国食品药品管理局（FDA）的一个专家顾问小组表示，罗氏旗下药物Perjeta已获批用于治疗转移性乳腺癌，也将获批在手术之前用来帮助缩小肿瘤。
顾问小组以13比0（一票弃权）的投票结果认定这款药物的受益超过其风险，尽管用以确定其安全性和有效性的临床试验规模较小，试验中107名患者治疗方案为Perjeta联合罗氏药物赫赛汀及化疗，另107名患者仅使用赫赛汀加化疗。
Perjeta将是美国获批用于手术前缩小肿瘤的首款药物。克利夫兰诊所的MikkaelSekeres博士，同时也是这次顾问委员会的主席，他称这次的投票具有历史意义。FDA不需要遵循顾问小组的建议，但通常情况下会那样做。
这款药物也称作帕妥珠单抗，旨在用于肿瘤中含有过多HER-2蛋白水平的患者。这款药物由罗氏旗下的基因泰克开发。对新辅助疗法，人们希望其可以缩小肿瘤，并使肿瘤更容易切除。
专家小组成员认为全部证明资料，包括该药物用于晚期乳腺癌的相关安全性资料，使他们倾向于支持批准这款药物，尽管临床试验规模较小。顾问小组的大多数讨论集中在评价临床试验成功的标准上，即病理完全缓解(pCR)。FDA定义pCR为手术时肿瘤组织缺失，Perjeta将会是基于该标准获批的首款药物。
没有证据显示患者在获得pCR情况下是会存活更久，还是生活质量将会得到提高。这使得pCR成为一个相对较弱的用来批准药物标准。尽管更多使用Perjeta的患者相比不使用该药物的患者获得了一种pCR，但总之不清楚这些患者是否就会获得更好的结局。
罗氏药物Perjeta的上市申请基于最近的FDA指导原则，该指导原则允许使用pCR支持药物的加速批准，在加速审批程序下，一款药物可在等待其它试验结果期间基于不完整的试验数据获得上市批准。
根据FDA的要求，罗氏正在进行一项后续临床试验，该试验由4800名已实施过手术的患者参与。但FDA明确表示Perjeta的情况特殊，这款药物已被使用并有记录可查。大多数药物不会基于这样有限的数据而得到批准。专家小组成员叮嘱FDA要仔细审查后期的临床试验结果，以确保试验数据支持小规模试验所显示的药物对患者的受益。
2011年，FDA收回基因泰克旗下阿瓦斯汀的上市批准，认为这款药物用于乳腺癌不安全或有疗效。阿瓦斯汀获批用于治疗某些类型的结肠癌、肺癌、肾癌和脑癌。这款药物于2008的在加速审评程序下获批用于乳腺癌。但后来的试验显示阿瓦斯汀对肿瘤的增长只有很小的影响，没有证据显示患者可以比标准化疗治疗患者存活的更久。
FDA曾表达一些担忧，Perjeta与蒽环类化疗药物如表柔比星合并用药可引起心脏问题。罗氏表示打算用一项额外的临床试验来处理这个问题，试验中Perjeta将与一些化疗药物，包括蒽环类药物联合使用。
