2018 年 6 月 1 日～5 日，第 54 届美国临床肿瘤学会（ASCO）在芝加哥召开。北京大学肿瘤医院郭军教授发布了一项随机、双盲双模拟、平行对照、多中心评价 Vorolanib（CM082）联合依维莫司治疗晚期肾癌疗效和安全性的Ⅱ-Ⅲ期临床研究（CONCEPT 研究）。会后郭教授接受了丁香园专访，介绍了该项研究的背景及进展。
中国肾癌临床研究正在步入全球化
过去我国肾癌临床研究总体来说落后于西方。在靶向治疗时代来临之后，国内起步的临床研究是索拉非尼和舒尼替尼的 IV 期临床试验，即在国外 III 期临床已经证实了该药物疗效并且上市之后，国内再进行 IV 期试验证明该药物对中国患者同样有效。在这种大背景下，国内很难开展自主创新研究。
随着社会的不断发展，中国专家开始参与全球临床研究。阿昔替尼用于晚期肾癌二线治疗的 AXIS 研究纳入了 30 多名中国患者，这是中国开始进入国际临床研究领域的标志。在之后进行的培唑帕尼与舒尼替尼对照用于晚期肾癌一线治疗的 COMPARZ 研究中，纳入了 300 多例美国患者、300 多例欧洲患者以及 300 例亚洲患者，而亚洲患者中绝大多数是中国患者。COMPARZ 研究入组的中国患者数量和发达国家相近，这是巨大的进步，标志着中国肾癌临床研究跟上了国际肾癌研究的步伐，正在步入全球化。
CONCEPT 研究推动中国抗肿瘤新药研究进入自主创新时代
Vorolanib 是国内外合作研发的一种多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，主要靶点为血管内皮生长因子受体（VEGFR）和血小板衍化生长因子受体（PDGFR）等。北大肿瘤医院开展的 Vorolanib 与依维莫司联合用于晚期肾癌的Ⅰ期临床研究结果表明，Vorolanib 200 mg 推荐剂量联合治疗的客观有效率为 35.7%，中位无进展生存期（PFS）为 7.4 个月。 在此基础上，2017 年由郭军教授牵头，在全国三十多家研究中心启动了 Vorolanib 联合依维莫司、单药 Vorolanib、以及单药依维莫司用于晚期肾癌的 CONCEPT 研究。
CONCEPT 研究是目前中国独立进行的最大规模晚期肾癌靶向治疗临床研究，设计严谨，计划入组近 400 例患者，目前已经完成入组一半以上。如果研究能够证明 Vorolanib 联合依维莫司或单药 Vorolanib 对晚期肾癌二线治疗的有效性优于单药依维莫司，那么中国临床试验研究又将步入了新的历史时期，国内抗肿瘤新药研究的自主创新时代即将来临。
Vorolanib 联合依维莫司有望成为中国晚期肾癌二线治疗的标准方案
靶向治疗已成为晚期肾癌的主要治疗方式，目前国内外上市的肾癌靶向治疗药物共有 9 种，加上 PD-1/PD-L1 免疫检查点抑制剂，晚期肾癌可选择的治疗方案很多。未来 Vorolanib 联合依维莫司有望成为中国晚期肾癌一线治疗失败后二线治疗的标准方案，为晚期肾癌患者的靶向治疗提供了又一选择。
郭教授表示，临床试验是循证医学证据积累的最好方式，如果通过高水平、高质量的临床研究证明某个治疗方案优于现在标准治疗，那么就可能改写临床指南，患者就有机会选择更好的治疗方案，因此进行高质量临床试验具有非常重要的意义。
小结
CONCEPT 研究正在进行中，中国原研药在晚期肾癌二线治疗中的结果值得期待。相信随着国内临床试验水平以及国家药监局新药评审政策的改革加快，未来中国抗肿瘤新药研究将会有更多的创新，中国研究者也将获得更多原创的、高水平、高质量的临床试验结果。
