环磷酰胺（CTX）作为辅助化疗在乳腺癌女性中的究竟起到怎样的作用，就上述问题而言目前还存在争议。在本研究中，Ines Maria Vaz Duarte Luis等为了分析在NCCN肿瘤中心接受治疗的T1N0乳腺癌患者CTX的使用和时间之间的相互关系，以及分析这些患者的预后情况而设计了相关研究，并在ASCO2013上发表了其研究结果。
在2000年至2009年期间，在NCCN中心接受手术或系统治疗的乳腺癌患者共有8917人，她们为T1a、T1b或T1c N0 M0的乳腺癌患者。研究者通过激素受体状态、HER2状态和T分期（T1a、T1b和T1c）对肿瘤进行分级。本研究的主要终点事件是接受辅助CTX（±曲妥珠单抗）治疗的患者情况，以及乳腺癌特异的生存期（BCSS）。研究者应用卡方检验、Cochran-Armitage趋势检验、Kaplan-Meier预计、单因素对数秩检验（log-rank test）和Cox风险比例回归模型对本研究的结果进行分析。在本次报告中研究者主要关注的是T1a/b患者的相关结果(N=4113)。
在本研究中，研究者对患者的中位随访时间为5.5年（范围0.7年-12.7年）。他们发现根据肿瘤的生物学特征及T分期不同，CTX的用法也不同，表现为随时间变化出现较大的变化（详见下表）。在2009年，在HER2阳性和HR-2- T1a/b的乳腺癌患者中，50%以上的患者接受CTX治疗（±曲妥珠单抗）。下面的表格列出了不同年份CTX的使用情况，以及接受CTX和不接受CTX的患者的5年乳腺癌特异性生存率相关的情况。
本研究结果指出，在HER2阳性和HR-HER2- T1N0的乳腺癌患者中，很大一部分患者接受CTX辅助治疗。特别是在过去的10多年中，在HER2阳性的乳腺癌患者中CTX的应用出现了激增。并且与T分期为T1a的患者相比，T1b的患者应用CTX的比例更高。在本研究中，分期为T1a和T1b的女性患者即使不应用CTX治疗，其5年预后也较好。但是需要注意的是当我们在建议CTX的应用时，还需要仔细评估后才能做出判断。
