编者按：靶向药物的问世为晚期肾癌治疗领域带来了重大的变革，丁香园就晚期肾癌治疗的近期发展以及疗效评价等相关话题对中国医学科学院北京协和医院大外科主任李汉忠教授进行了采访，李教授就近 10 年晚期肾癌治疗局面的重大的变化进行了回顾，并认为在缩瘤效果与生存获益并重的前提下，靶向药物治疗将对延长晚期肾癌患者生存期发挥更加切实的作用。
丁香园：索拉非尼的问世使晚期肾癌的治疗局面发生了重大的变化，您能否为我们描述一下过去十年晚期肾癌的治疗变迁？
李汉忠教授：索拉非尼在国内上市已有 11 年。在这期间，大量晚期肾癌的患者，尤其是转移性肾癌的患者，都得到了很好的治疗。众所周知，晚期肾癌的主要治疗难点是，癌细胞发生肺转移、骨转移甚至是其他的内脏转移，这些部位的转移在很多时候是致命性的，因此在从前，当肾癌进展到转移的阶段，临床医生大多仅作对症治疗。
但索拉非尼问世后，我们可以从病因学上进行根本的治疗。因为靶向药物主要通过抑制肿瘤的血管生成来发挥作用，它能够破坏并延迟肿瘤的血管生成，从而抑制或延缓肿瘤的生长。因此，靶向药物对于晚期肾癌的治疗，是从根本上改善了晚期肿瘤治疗效果不良的局面，也使我们外科医生除了手术治疗的方式外，又增加了一种有力的武器。通过靶向药物，我们能够控制住晚期的肿瘤，从而使患者的生存期得到延长。
丁香园：肿瘤疗效的评价一直是专家讨论的热点，有的专家更看重缩瘤效果，有的专家更看重生存获益，您如何看待这个问题？
李汉忠教授：我认为这两方面同样重要。首先是缩瘤的效果，我们医生评估缩瘤效果的主要指标是 PFS，即在治疗肿瘤的过程中，观察肿瘤病灶的大小变化，这是一个对药物疗效的初步判定，在这个治疗过程中还要观察毒副反应的控制。
因此，肿瘤的变化以及毒副反应的控制，是治疗过程中必须妥善管理的。而药物的特性决定了这两个结果：一是是否有效，二是毒副反应的程度，这是我们医生最关心的，也是患者最需要的。
肿瘤治疗的目的，除了要使病灶缩小，另外也要关注患者的生存质量和生存时间。患者最关心的是「肿瘤是否会直接导致其死亡，我还能活多久？」即我们医生所关注的 OS。因此 OS 的延长是评价药物治疗效果最重要的一个方面。在靶向药物拥有良好疗效的基础上，产生的毒副作用小、患者的并发症少，患者的生存期自然能够延长。这就是在使用索拉非尼的十多年中，我个人的一些体会。
丁香园：索拉非尼对比舒尼替尼一线治疗晚期肾癌的国内最大样本回顾性研究于近期发布，两者 OS 获益一致，而索拉非尼在 PFS 方面更优，安全性更好，您如何看待这一结果？
李汉忠教授：如之前所说，PFS 与药物的毒性反应均是相关的。若药物的 PFS 表现好、毒性反应小，这个药物就将受到我们医生与患者的共同欢迎，这是最重要的；在这个基础上，能够延长 OS 也很重要。因此这 3 项指标都需得到重视，不能偏废。而我们医生的最终目标就是让患者生存的时间更长、生活治疗更高，这始终是我们努力的目标。
丁香园：最近，人社部宣布索拉非尼纳入医保药品目录，您认为这会对晚期肾癌的治疗带来哪些变化？
李汉忠教授：这对于我们医生和患者都是一个好消息。因为该药品为进口药品，较为昂贵。在既往的年代里，我们在给患者用了几个月的药后，后期能够让患者持续用药，最重要的是有慈善援助的项目。
在靶向药物中，包括索拉非尼及其他各种靶向药物，持续使用甚至终生使用是它们的共同特点，只有这样才能够达到一个良好的疗效。但是由于这类药物价格昂贵，目前仅有少数患者能够承担，再依靠慈善援助，才能使部分患者能够终生使用。我们用药时间最长的患者已经达到 10 年以上，5 年以上的也非常多。
目前有了医保报销后，患者的经济负担将会明显减小。尤其在开始用药的最初几年时间里，患者的经济负担减小，这样一来，患者用药能够维持更长的时间。部分患者在用药后明显延长了生存期，今后能够持续的报销对于这些患者而言非常重要，关系到其今后是否能够持续用药。
现在国家医保的政策帮助患者能够持续的使用药物，这对患者是一个利好的消息。医保对于这部分患者的报销，也为我们医生更好地治疗患者提供了基本保障。
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