波士顿达纳-法伯癌症研究所的 Hodi 教授进行了一项多中心、随机、双盲、对照的 II 期临床试验，比较了纳武单抗联合伊匹单抗对比伊匹单抗单药治疗晚期黑色素瘤的疗效与安全性，其结果发表在 The Lancet Oncology 杂志。
该试验共纳入了 142 例受试者。纳入标准：年龄 ≥ 18 岁，罹患无法手术切除的 III 或 IV 期黑色素瘤，未经任何治疗，ECOG 体能状态评分 ≤ 1 分。
患者按 2:1 被随机分为纳武单抗与伊匹单抗联合治疗组（95 例）与伊匹单抗单药治疗组（47 例），分别接受纳武单抗 1 mg/kg + 伊匹单抗 3 mg/kg 或伊匹单抗 3 mg/kg + 安慰剂，每 3 周给药 4 次。随后，联合治疗组每 2 周接受纳武单抗 3 mg/kg 直到疾病进展或出现不可耐受的不良反应；同时，单药组在此期间每 2 周接受安慰剂。
该试验以总生存为终点，并对意向性治疗人群进行了疗效分析，对所有受试者进行了安全性评估。
该试验的中位随访时间为 24.5 个月，联合治疗组 2 年总生存率为 63.8%，单药组为 53.6%，两组均尚未达到中位总生存期。联合治疗组 3～4 级治疗相关性不良反应发生率为 54%（51 例），单药组为 20%（9 例）。联合治疗组最常见的 3～4 级治疗相关性不良反应反别为结肠炎（13%）和丙氨酸转氨酶升高（11%），单药组为腹泻（11%）和垂体炎（4%）。
联合治疗组中严重的 3～4 级治疗相关性不良反应发生率为 34%，其中包括结肠炎（11%）和腹泻（5%）；单药组为 9%，其中包括腹泻（4%）、结肠炎（2%）和垂体炎（2%）。该试验未发生新的治疗相关性不良反应或治疗相关性死亡。
先前关于晚期黑色素瘤的 II 期和 III 期临床试验结果表明，纳武单抗联合伊匹单抗较伊匹单抗能明显改善患者客观反应率，延长无进展生存期。结合该实验结果证明，纳武单抗联合伊匹单抗治疗晚期黑色素瘤优于伊匹单抗单药治疗，鼓励在这一人群中加用免疫治疗。
