靶向药物是指干扰肿瘤各个过程的特定分子而实现抑制或阻断肿瘤进展的药物，其发挥功能的基础是正常细胞和肿瘤细胞的差异之处，这使得靶向药物的特异性强而副作用小。靶向药物是精准治疗的「先锋」其诠释了「标准化」治疗为基础的「个体化」治疗原则。
而「个体化」治疗的前提条件是因为个体差异而进行的分子靶点检测。个体分子靶点检测包括：（1）个体基因突变靶点的检测，（2）个体基因扩增靶点的检测，（3）个体基因融合靶点的检测。
靶向药物飞速发展但是目前传统化疗仍处不可替代的位置。靶向药物主要分为两类：大分子单克隆抗体和小分子激酶抑制剂。激酶靶点包括（1）酪氨酸激酶，（2）丝氨酸/苏氨酸激酶，（3）其他蛋白酶。
目前激酶靶点主要是针对酪氨酸激酶。酪氨酸激酶抑制剂分为：受体类酪氨酸激酶抑制剂（主要针对 EGFR、VEGF、PDGF、FGFR 家族）和非受体酪氨酸激酶抑制剂（主要针对 ABL、JAK、SRC、FAK 家族）。
随着分子细胞水平研究的深入相信会有越来越多的靶向药物造福患者。下表首次按细胞结构列出目前中国上市的临床获益的靶向药物。
| 靶向药物（上市时间） | 分子靶点 | 功能主治 | 检测方法 |
| 针对细胞膜靶点的靶向药物 | |||
| 吉非替尼（2004） | EGFR-TK | 1.EGFR 突变的晚期非小细胞肺癌/既往化疗失败的晚期非小细胞肺癌一线治疗 2. 一线化疗后的晚期非小细胞肺癌维持治疗 | 直接测序、扩增阻遏突变系统 |
| 埃克替尼（2011） | 既往化疗失败的晚期非小细胞肺癌一线治疗 | ||
| 厄洛替尼（2006） | 1.EGFR 突变的晚期非小细胞肺癌/既往化疗失败的晚期非小细胞肺癌一线治疗 2. 一线化疗后的晚期非小细胞肺癌维持治疗 | ||
| 克唑替尼（2013） | ALK、MET | ALK 融合基因阳性的晚期非小细胞肺癌 | 荧光原位杂交、免疫组化、聚合酶链反应 |
| 西妥昔单抗（2004） | KRAS EGFR NRAS | 1.EGFR 受体阳性 KRAS 野生型的转移性结肠癌 2.EGFR 受体阳性 KRAS 野生型的晚期头颈鳞癌 | 直接测序、扩增阻遏突变系统 |
| 尼妥珠单抗（2008） | 1.EGFR 受体阳性 KRAS 野生型的转移性结肠癌 2.EGFR 受体阳性 KRAS 野生型的晚期头颈鳞癌 | ||
| 曲妥珠单抗（1998） | Her-2 | Her-2 扩增的乳腺癌 | 免疫组化、荧光原位杂交/比色原位杂交 |
| 拉帕替尼（2013） | Her-1、Her-2 | Her-2 扩增的乳腺癌 | 免疫组化、荧光原位杂交/比色原位杂交 |
| 利妥昔单抗（1997） | CD20 | 1.CD20 阳性滤泡非霍奇金淋巴瘤 2. 惰性 B 淋巴细胞瘤 3.CD20 阳性弥漫大 B 细胞淋巴瘤 | 免疫组化 |
| 伊马替尼（2002） | BCR-ABL | 1. 慢性粒细胞白血病 2. 胃肠道系统间质瘤 | 荧光原位杂交、免疫组化、聚合酶链反应 |
| 达沙替尼（2011） | |||
| 尼洛替尼（2009） | |||
| 针对细胞质靶点的靶向药物 | |||
| 依维莫司（2010） | mTOR、VEGF | 1. 无法手术的晚期胰腺源性神经内分泌癌 2. 晚期肾癌 3. 内分泌治疗失败的绝经后进展期乳腺癌 4. 复合型结节性硬化病相关的神经瘤或血管瘤 | 免疫组化 |
| 维莫非尼（2011） | BRAF | 1.BRAF V600 突变的非小细胞肺癌 2.BRAF V600 突变的晚期黑色素瘤 | 直接测序、扩增阻遏突变系统 |
| 硼替佐米（2005） | 26S 蛋白酶体 | 1. 多发性骨髓瘤 2. 套细胞淋巴瘤 | —— |
| 针对细胞核靶点的靶向药物 | |||
| 地西他滨（2014） | 抑制核苷酸甲基化转移酶 | 骨髓增生异常综合征 | —— |
| 西达本胺（2015） | 抑制组蛋白的去乙酰化酶 | 外周 T 细胞性淋巴瘤 | —— |
| 针对血管生成的靶向药物 | |||
| 重组人血管内皮抑制素（2006） | 血管内皮细胞 | 联合化疗治疗Ⅲ/Ⅳ非小细胞肺癌 | —— |
| 沙利度胺（1994） 来那度胺（2013） | TNF-α，VEGF | 1. 多发性骨髓瘤 2. 肾细胞癌 3. 卡氏肉瘤 4. 神经系胶质瘤 | 免疫组化 |
| 塞来昔布（2007） | COX-2 | 1. 结肠癌前病变或良性肿瘤 2. 食管癌前病变或良性肿瘤 | —— |
| 贝伐株单抗（2013） | VEGF | 转移性结直肠癌 | 免疫组化（IHC） |
| 索拉非尼（2006） | RAF、VEGFR、PDGFR、FLT、c-Kit | 1. 晚期肝细胞癌 2. 晚期肾细胞癌 | 免疫组化（IHC） |
| 阿昔替尼（2015） | KIT, PDGFR、VEGFR1 /2/3 | 肾细胞癌 | |
| 舒尼替尼（2007） | KIT、VEGFR、PDGFR、FLT、c-Kit | 1. 胃肠道间质瘤 2. 晚期肾细胞癌 | |
| 阿帕替尼（2014） | VEGFR2 | 1. 转移肾细胞癌 2. 非小细胞肺癌 | |
