患者无进展生存时间与客观缓解维持时间对比
曲妥珠单抗emtansine(T-DM1)是一种抗体-药物偶联物，该药由细胞毒类药物DM1通过稳定的硫醚链接基团缀合于曲妥珠单抗而成，之前的单组研究表明该药具有临床活性，这些研究的主要招募对象为人表皮生长因子受体2(HER2)呈阳性的转移性乳腺癌(MBC)患者，在对这些出现转移的患者进行以HER2为靶点的治疗过程中，患者病情均出现进展。在2013年2月4日在线出版的《临床肿瘤学杂志》(Journal of Clinical Oncology)上，美国梅奥诊所的Edith A. Perez博士等人又发表了该药的一项临床II期随机研究结果，该研究结果表明，与HT相比，T-DM1一线治疗HER2呈阳性的转移性乳腺癌患者时，可显著改善患者的无进展生存时间，并且具有良好的安全性。
在研究过程中，HER2 呈阳性的转移性乳腺癌或复发性局部晚期乳腺癌患者(N = 137)经随机分组，分别接受曲妥珠单抗联合多西他赛(HT; n = 70)或T-DM1 (n = 67)一线治疗，直至出现病情进展或毒性无法耐受。该研究主要终点为研究者评估的患者无进展生存时间(PFS)及安全性。关键的几项次要终点包括整体生存时间(OS)、客观缓解率(ORR)、客观缓解维持时间、临床获益率以及生活质量。
研究结果显示，HT组患者的中位无进展生存时间(PFS)为9.2个月，T-DM1患者为14.2个月(风险比, 0.59; 95% CI, 0.36 至 0.97)；两组患者的中位随访时间约为14个月。HT组患者客观缓解率(ORR)为58.0% (95% CI, 45.5% 至 69.2%)，T-DM1患者为64.2% (95% CI, 51.8%至74.8%)。与HT 相比，T-DM1的安全性较好，≥ 3级不良事件(AE)较少(46.4% VS 90.9%)，同时因不良事件而中止治疗的现象(7.2% v 40.9%)及严重不良事件(20.3% v 25.8%)也较少。两治疗组的整体生存时间(OS)初步结果类似；两组患者的中位随访时间约23个月。
