研究发现致死性尤因肉瘤的新治疗药物

尤因肉瘤是一种罕见的致死性肿瘤，癌细胞侵润软骨组织，好发于儿童和青年人。来自犹他大学Huntsman癌症研究所(HCI)的专家已经发现了一种新的尤因肉瘤治疗药物，文章发表在Oncogene杂志。

Stephen Lessnick 博士是犹他大学医学院儿科 Huntsman儿童癌症研究中心主任、HCI研究者。他们的研究发现尤因肉瘤是由致癌蛋白 EWS/FLI 引发的。在研究期间， Lessnick 和其团队发现赖氨酸特异性去甲基化酶 (LSD-1) 与 EWS/FLI 共同作用阻止尤因肉瘤的基因表达。当某些基因关闭时， EWS/FLI -LSD1 复合物导致尤因肉瘤的发生。Lessnick 认为这使得 LSD-1 成为开发尤因肉瘤治疗新药的重要靶点。很久以前他们就知道 EWS/FLI 通过与DNA结合激活癌症形成的基因，后来惊讶的发现它也能关闭基因，这意味着如果能抑制EWS/FLI ，也能抑制癌症，因为 EWS/FLI 是尤因肉瘤的主要调节者。

尤因肉瘤的症状和体征：白细胞增多，贫血，不定时发热，局部疼痛，肿胀，偶发骨痛。Lessnickh和其研究团队正在实验室进行EWS/FLI 方面的研究期间， Sunil Sharma也发现LSD-1可能是新抗癌药物的治疗靶点，他对这一领域已经研究多年试图开发抗癌新药。 Sunil Sharma 是 HCI中心主任、犹他大学医学部教授。他们已经发现 LSD-1 对几种不同肿瘤的多种特性有重要调节作用，包括急性白血病、乳腺癌和前列腺癌。 在Steve发现 LSD-1 直接调节 EWS/FLI 之后，他们与 Steve 进行合作来探讨是否 LSD 抑制剂在尤因肉瘤模型中发挥作用。在尤因肉瘤组织培养中进行的测试显示 LSD 抑制剂很有潜力。现在， Lessnick 与Sharma 合作继续开展LDS抑制剂的动物研究，最终他们希望他们的发现能够应用于人类肿瘤的治疗。

Lessnick 表示LDS抑制剂可以在尤因肉瘤的治疗中发挥更大作用，不仅仅是关闭一些基因，他们还在进行深入研究。 Sharma表示这是治疗和基础医学如何进行合作的伟大范例，可以推动新治疗的产生，这正是 HCI的最高目标之一。