套细胞淋巴瘤的治疗方法或将问世

套细胞淋巴瘤的一个特点是由于基因的过度表达而导致细胞增殖蛋白过度合成。现在来自以色列特拉维夫大学的科学家们和产业界共同合作开发了一种新的基于可以修复或破坏错误蛋白的RNA干扰药物，这种方法使无法治愈的血液恶性肿瘤向可以治疗更接近了一步。

科学家们已经知道套细胞淋巴瘤的一个重要特点就是CCND1的过度表达，这是一种B细胞性的非霍奇金淋巴瘤，中位生存期大概为5-7年；原癌基因表达Cyclin D1蛋白。该蛋白控制B淋巴细胞的产生，细胞负责产生抗体。

特拉维夫大学细胞研究和免疫教研室的Dan Peer教授在星期二的一个媒体见面会上说：这种过度表达导致3000到5000倍的细胞增殖。已经用了许多基因敲除的方法来阻止细胞过度增殖，但是都失败的。这就使得我们相信Cyclin D1不是有效治疗的靶点。但是Peer和他的同事决定尝试一种稍微不同的方法，而不是通过敲除基因的方法。为什么不能通过干扰基因的表达来影响蛋白质的合成呢？

RNA干扰的方法

RNA干扰是活细胞中的一个自然过程，它可以改变基因的表达。例如：一个基因编码的蛋白质在某种程度上是有害的，RNAi可以提供一种修复的方法。利用RNAi，Peer和他的团队发现了一种重新编排细胞使其能行使正常功能的方法并且这种方法可以引发错误蛋白的细胞死亡。

他们开发的这一类新的RNAi药物可以杀死突变蛋白和阻止细胞的过度增殖。他们在PLoS ONE在线版上发表了自己的研究，并在实验室利用人类细胞证明了这一点。该大学的研究人员求助了在RNA方面两个世界著名的美国公司来帮助他们：一个是位于马塞诸塞州剑桥的Alnylam制药公司，一个是位于爱荷华州的整合DNA技术公司，这两个公司在这个项目上都花了大量时间和资源。

他们曾经共同合作并设计可以阻止Cyclin D1.蛋白的有效RNAi序列。在他们的方法中，RNAi药物靶向的作用于癌细胞的Cyclin D1错误蛋白。作用于细胞的靶点并阻止其复制，引起自体细胞的死亡或“凋亡”。“最终，我们想治愈这种疾病，并且我想我们已经在路上了。”Peer说。他同时还希望该项研究能够促使那些已经放弃通过纠正错误蛋白的方法治疗套细胞淋巴瘤的科学家能再尝试一下。

该团队正在寻找繁殖套细胞淋巴瘤小鼠的方法，这样他们就可以在动物身上测试这种新药物。这是一种测试新疗法的正常途径：在进行人体临床试验之前先在人体和动物身上进行实验室检测。Peer说这是第一次在套细胞淋巴瘤的小鼠上进行测试，先前的试验这一直是一个缺点。动物试验将允许他的团队在临床试验之前进行更加仔细和详细的研究。

纳米潜水艇

该小组正利用纳米技术研究另一种途径，该研究Peer已经开展了大量的工作。他们的想法是利用纳米级的医学“潜水艇”导航找到疾病的根源，然后把药物靶向的作用于细胞和蛋白质上。纳米潜水艇只是科学家们把各种纳米技术运用到医学上的一个例子。

LewisTrust 和以色列科学基金会资助了该项研究。根据白血病和淋巴瘤协会的数据，在美国每年有三千例套细胞淋巴瘤的新发病例。这种疾病是致命的并且迫切需要新的治疗方法。