临床试验覆盖范围扩大促使儿童肿瘤存活率获显著提高

2012-08-16 09:36 来源:丁香园 作者:耶律完颜张
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近日发表在《肿瘤学年报》(Annals of Oncology)上的新研究报道,英国儿童癌症幸存者人数比以往更多。自1977年英国儿童肿瘤研究小组(UK Children's Cancer Study Group(UKCCSG)成立以来,临床试验参与人数的增加促使了幸存率的提升。

UKCCSG的首要目标是建立一个广泛适用于本国和国际上大多数儿童恶性肿瘤患者的治疗方案。在1978年至2005年之间,三分之二被确证患有癌症的英国儿童在所患肿瘤的类型上都有一个在本国或者国际上相对应的临床试验。在这段时期内,患癌儿童总人数的存活率得到显著的提高。其中生殖细胞瘤(睾丸瘤和卵巢瘤)和肝母细胞瘤(一种稀有的肝癌)中的提升最大。
 
该研究的第一作者,牛津大学儿童期癌症研究小组(Childhood Cancer Research Group)的负责人,Charles Stiller认为他们的研究结果显示儿童肿瘤存活率的提升与1978年至2005年间进行的相关临床试验报道的结果是匹配的。这段时期内,参加(临床)试验的患者不断增加,约占多种肿瘤类型儿童肿瘤患者的90%。这是第一次证实群体存活率与可开放参加的临床试验有关系。Stiller先生和他的同事分析了1978-2005年之间25853个15岁前就被确诊的癌症儿童(占了所有登记在册的儿童期癌症患者总数的66%)。在研究期间内,这些患者都有一个可公开参与的一线治疗的多中心试验且总治疗时间不少于10年。该时期内,每种癌症的死亡风险都在逐年降低,从横纹肌肉瘤的2.7%到生殖细胞瘤的12%不等。
 
尽管试验中不同癌症种类及不同时间内参与实验的患儿比例存在很大差异,不过近年来大多数癌症患者的参与率有变高的趋势。Stiller说到,急性淋巴性白血病(ALL)和肝母细胞瘤是观察到的癌症病例中真正具有最大差异的两例。 ALL是最常见的儿童肿瘤,1978年仅有49%的儿童能在该肿瘤下存活五年,但在整个研究期间内,存活率在稳步提升。到研究结束时,90%的儿童能在确诊后存活五年,并且他们中的大多数都可被认为已经完全治愈。肝母细胞瘤是较稀有的儿童期癌症之一。在该肿瘤的第一次全球试验开始前,三分之二的患儿死亡,而现在四分之三的患者能够存活。这证明了国际合作的强烈责任感能实现的成就非常大。
 
该研究的另一位作者,伦敦大学学院(University College London)儿童卫生研究所儿童肿瘤科,大奥蒙德医院(Great Ormond Street Hospital)儿童NHS信托机构教授Kathy Pritchard-Jones说到,这项研究传递的关键信息是:临床试验对癌症患者是有益的。参与临床试验目前被认为是对最近被诊断的儿童期肿瘤最佳的实践。该研究显示了参与试验的儿童比例的增加和存活率提升的密切关系。它也强调了医生协力工作的重要性。这样他们才可以起到领导者的作用,确保癌症儿童获得临床试验,接受新的治疗。但是欧盟在发起或支持有利于癌症儿童的临床试验上并没有切实行动。
 
该研究也显示了以下几点重要性:了解每年国内癌症儿童的数量;掌握癌症类型上详细的临床信息(这包括了参与一个临场试验的患者数目)以及能将这些信息与癌症儿童总人数的存活率联系起来的能力。只有这样,才有可能跟踪记录临床试验可利用性和参与情况随时间推移对癌症存活率的影响。
 
研究人员未发现临床试验的缺乏会导致癌症儿童存活率的恶化。1978-2005之间,不具备一个开放试验的时期是非常短的。这导致了患者数目太少,以至于无法进行正式的比较。研究者在他们的文章中指出:自2004年实行欧盟临床试验政策以来,广泛的治疗方案不再有效,试验间隔时间也在增加。随着近几年数据的成熟,从人群水平上调查儿童期癌症患者存活率的影响同试验参与情况的关系和回答重大问题:参加临床试验的患者是否比未参加的患者有更好的预后显得非常重要。
 
Pritchard-Jones教授说到,即便没有任何可利用的试验,存活率也可能不会立刻受到影响。但是如果这样的情形持续多年,可预测的是存活率的增长会中止,英国儿童将不再有国际上最先进的治疗。由于治疗的毒性,后期倾向产生的副作用以及无法治愈所有人的现实导致了许多患者仍然对试验有很大的需求。

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编辑: 李林栋

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