背景：对于急性髓细胞白血病病人，当以高剂量阿糖胞苷为基础的诱导化疗无效时，其结果是令人非常沮丧的。对于这类病人来说，异体造血干细胞移植做为一种初期的补救治疗可能是有效的，并且可能优于反复应用多种化疗药联合诱导治疗。
方法：在1995到2009年期间，于MD Anderson肿瘤中心登记的1597例给予高剂量阿糖胞苷为基础诱导治疗的急性髓细胞白血病患者，其中有285例诊断为原发性耐药。其中有10%（28例）患者接受异体造血干细胞移植做为初期的补救治疗，我们对其进行回顾性分析。
结果：中位年龄是56岁(36-77)，其中50%是男性；中位的ECOG PS评分是1分（0-2）；14例（50%）患者先前即具有血液系统疾病。诊断时的白细胞计数、血红蛋白、血小板计数及骨髓中原始细胞百分比的中位值分别为3.5×109/l (0.6-73.6)、7.8 g/l (6.5-11.4)、44×109 /l (9-615)及43% (6-82)；9例(32%)患者拥有复杂核型；在所有13例评估过的患者中，2例(15%)具有FLT3的突变。
所有患者均为高剂量阿糖胞苷为基础的诱导治疗耐药。16例(57%)病人为高剂量阿糖胞苷联合蒽环类抗生素，剩下的12例(43%)没有联合蒽环类抗生素。从诱导至行异体干细胞移植的中位时间是76天(28-184)，异体干细胞移植时的骨髓原始细胞及外周血原始细胞分别为28% (3-82)及4% (0-41)。21例（75%）患者有相合的血缘供者（18例为同胞供者，3例为半相合供者），7例（25%）有相合的非血缘供者。预处理方案中，包括以美**、白消安或氟达拉滨为基础的预处理方案及其它预处理方案，分别有7例(25%), 10例(36%), 8例(29%)，3例(10%)。
在接受异体干细胞移植术的28例患者中，有23例达到完全缓解（完全缓解率为82%），达到完全缓解的中位时间是31天(26-134)；出现复发的12例患者中，复发的中位时间是5个月（2-19）；在存活的8例患者中，中位随访时间是80个月（28-118）；整个研究组中，中位总体生存时间（OS）是20个月(5-118)。对于以高剂量阿糖胞苷为基础的诱导耐药患者，采用挽救性化疗的完全缓解率是22%，中位总体生存时间（OS）为4个月。
结论：对于原发性高剂量阿糖胞苷耐药的急性髓细胞白血病患者，初期采用异体干细胞移植是可行的，并且预后较挽救性化疗更好。仍需要随机试验来进一步探索这种治疗方案。
