上皮样肉瘤是一类罕见的不明部位的软组织肉瘤，其局部复发率和远处转移率都很高。上皮样肉瘤通常对化疗不敏感，且转移后预后很差。日本庆应义塾大学医学院整形外科 Sanae 医师等在 Case Rep Oncol 刊登一例应用帕唑帕尼治愈的腹股沟上皮样肉瘤多发肺转移病例。
病例汇报
患者，男，38 岁，于 2010 年左右开始感觉左腹股沟区不适，2010 年 11 月时行走困难。患者于 2011 年 7 月在首诊医生全面体格检查后行 MRI 示左腰髂肌有一肿块，后于 2011 年 8 月第一次到我科就诊。
第一次体格检查发现患者屈曲和伸展受限。MRI 示一 11 x 5 x 5 cm 大小肿瘤肿块，其在左髂骨翼中部沿髂腰肌走形至股骨。T1WI 呈等信号（图.1a），T2WI 呈不均匀强化（图.1b），MRI 增强扫描如图.1c 和 1d 所示。肿瘤与髂骨相连，但无明显骨浸润。尽管可见左腹股沟淋巴结肿大，但是这被认为是反应性肿大。骨扫描和胸部 CT 并未发现转移病灶。
PET 示左腹股沟肿块处氟脱氧葡萄糖积聚，无远处转移灶。基于上述检查，考虑软组织恶性肿瘤。细针穿刺活检以明确诊断，活检组织病理学示圆/多边形肿瘤细胞，中等量的嗜酸性粒细胞质和杆状特征（图.2a）。免疫组化染色示 pan-keratin 和 EMA 阳性（图.2c）。诊断为近端型上皮样肉瘤。血液检查示 CA-125 升高（62 U/ml）。
2011 年 10 月行髂骨软组织肉瘤广泛切除术，切缘阴性。术后治疗积极，术后约 2 周时，患者开始行患肢局部负重锻炼。2012 年 10 月，CT 示双肺多发结节，其中一些伴有空洞形成，诊断双肺多发转移（图.3a）。
2013 年 1 月起口服帕唑帕尼 800 mg qd。服用帕唑帕尼 2.5 月后 CT 复查示肺部转移灶明显退缩（图.3b），30 月后，大多数转移灶已消失和退缩，无新发病灶（图.3c）。帕唑帕尼出现的副作用有腹泻，乏力，胃炎，但这些副作用都在 1 级及以下。
讨论
1970 年 Enzinger 首次报道了上皮样肉瘤，其特征为好发于骨端的罕见的间叶细胞肉瘤，有向上皮分化趋势。1997 年 Guillou 等报道在近端有更多的恶性亚型，自此以后将其分为近端型上皮样肉瘤和远端型（普通型或经典型）上皮样肉瘤。
近端型上皮样肉瘤发病率约为远端型的一半，更为罕见，主要见于男性，好发于 20 至 65 岁（较远端型发病晚）。近端型上皮样肉瘤如远端型同样对化疗不敏感，但是近端型预后比远端型差。Hasegawa 等回顾了 20 例近端型上皮样肉瘤发现术后局部复发率为 65%，远处转移率为 75%，且 65% 患者死于肿瘤。
帕唑帕尼是第一个被批准用于如组织肉瘤治疗的分子靶向药。即使帕唑帕尼在之前的全球协作的 III 期临床试验中并未显著延长总生存期，但是其显著延长无进展生存近 13 月，并且帕唑替尼因被视为晚期软组织肉瘤治疗的新选择而备受关注。目前，软组织肉瘤有效的化疗方案有限，帕唑帕尼的上市使软组织肉瘤有新的治疗措施成为可能。
不同分型的软组织肉瘤使用帕唑帕尼疗效尚未知晓，这有待进一步研究。本例患者是近端型上皮样肉瘤术后肺转移，服用帕唑帕尼后肺转移灶退缩或消失。帕唑帕尼成功治疗该病例意味着帕唑帕尼或可用于上皮样肉瘤的治疗。
图 1.MRI 示肿瘤在左髂骨翼中部沿髂腰肌走形至股骨。a. T1WI 呈等信号; b. T2WI 呈不均匀强化；c, d 增强 MRI。
图 2. 组织病理学报告。a. 圆/多边形肿瘤细胞，中等量的嗜酸性粒细胞质和杆状特征；免疫组化染色示 pan-keratin ( b ) 和 EMA ( c ) 阳性。
