据悉，Cornerstone制药公司宣布，美国食品和药物管理局已授予CPI-613孤儿药地位，CPI-613是该公司主要的候选产品，用于治疗急性髓系白血病（AML）。
“CPI-613的孤儿药地位显著增强了其价值主张，并对推进那些只有极少数治疗方案的AML患者的有希望的临床治疗措施提供了进一步支持，”Cornerstone的首席执行官Robert Shorr博士说。
CPI-613可诱导丙酮酸脱氢酶（PDH）的肿瘤特异性抑制，PDH是一个与癌症细胞新陈代谢相关的关键的线粒体酶。PDH功能的破坏可导致肿瘤细胞线粒体代谢的毁灭性的破坏。这样，肿瘤细胞就会缺乏能量和生物合成中间体，最终导致细胞死亡。
在一项血液系统恶性肿瘤的I期试验以及实体瘤的I期和I/II期临床试验中，正在评估CPI-613。
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