采用两种视网膜母细胞瘤标志物染色的视网膜母细胞瘤细胞的特写镜头照片
由几名卡内基科学研究所科学家以及其他研究人员组成的研究团队证实，一个独特的RNA小片段在一种称作成视网膜细胞瘤（retinoblastoma）的儿童恶性眼肿瘤的生长中起关键性作用。这种肿瘤与一种称作Rb的蛋白，或视网膜母细胞瘤蛋白（retinoblastoma protein, prb）的突变有关。Rb功能缺失也会导致其它类型的肿瘤，包括肺、脑、乳房和骨骼的肿瘤发生。
他们的研究成果将会作为8月15日《基因和发育》（Genes & Development）的封面故事。这项研究会为这种罕见的肿瘤提供一个新的治疗靶点，同时也为其它肿瘤治疗提供潜在的治疗途径。
miRNA是一种短小的单链遗传物质，它与较长的mRNA结合。mRNA可将细胞核内的DNA的遗传密码送进细胞的核糖体，并在此处被翻译成蛋白。这种结合活性使得miRNA得以定向沉默目标基因。miRNA异常表达会导致几种类型的肿瘤生长。
来自卡内基科学研究所的Karina Conkrite、Maggie Sundby和David MacPherson以及其他研究机构的研究重点是名为miR-17~92的miRNA簇。新近研究显示，这一簇miRNA的异常表达可防止癌变前细胞死亡，并令它们增殖成肿瘤。以前的工作已证实，miR-17~92能通过降低肿瘤抑制蛋白PTEN的水平而促进淋巴瘤和白血病生长和存活。
这个团队的新研究显示，miR-17~92还能够促进成视网膜细胞瘤的生长，不过这次并非通过PTEN蛋白发挥作用。相反，miR-17~92是通过帮助缺乏肿瘤抑制Rb蛋白的细胞增殖而发挥作用的。
首先，这个团队证实，在所有受检的人成视网膜细胞瘤以及某些鼠成视网膜细胞瘤中，miR-17~92的表达量超乎寻常。作者构建了视网膜中miR-17~92高水平表达的工程鼠。在缺失Rb的工程鼠细胞中可以看到，miR-17~92的表达会导致成视网膜细胞瘤极端快速增长，并具侵袭性。随后，他们还表明，miR-17~92富集会抑制名为p21Cip1的增殖抑制子的功能。人们认为p21Cip1可弥补Rb的缺失。
MacPherson指出，这些结果显示miR-17~92阻断了细胞试图补偿Rb的缺失的过程，其它肿瘤的情况可能与之类似。这种miRNA簇可以为治疗Rb缺失引致的肿瘤提供新的靶点。
