来自美国达纳法博癌症研究所的Pasi A. Jänne等发表在5月3日NEJM的研究显示，AZD9291临床用于T790M导致的EGFR-TKI耐药展现出良好的抗肿瘤活性。
T790M突变是表皮生长因子受体（EGFR）突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者对EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）耐药的原因。AZD9291为突变选择性不可逆的EGFR抑制剂，其在肿瘤实验模型中已经展现出对EGFR-TKI敏感型及T790M耐药突变NSCLC的疗效。
研究共纳入253例影像学诊断的、先前EGFR-TKI治疗后疾病进展的晚期肺癌患者。剂量递增组31例、5个剂量扩增组222例，用药方案是每日一次20~240mg的AZD9291。研究终点为该药的安全性、药代动力学及疗效，采集剂量扩增组患者研究前的组织活检结果用以评估T790M突变情况。
随着治疗剂量的增加，剂量递增组未发现剂量限制性毒性反应。剂量扩增组常见不良事件有腹泻、皮疹、恶心、食欲减退。整体客观反应率（ORR）为51%。127例明确检测到T790M突变阳性的ORR为61%，中位无进展生存期（PFS）为9.6个月；61例未检测到突变的ORR为21%，中位PFS为2.8个月。
与T790M突变阴性的患者相比，突变阳性患者展现出更好的ORR和PFS。
