研究要点
放疗-替莫唑胺方案添加贝伐单抗治疗并未改善胶质母细胞瘤患者的生存；
贝伐单抗可改善患者的无进展生存期以及基线生活质量和体力状态的维持时间；然而，贝伐单抗组不良事件的发生率比安慰剂组高。
新诊胶质母细胞瘤的标准治疗是放射治疗联合替莫唑胺。在这项 3 期研究中，法国 Aix-Marseille 大学的 Chinot 博士等研究者评估了贝伐单抗加入放疗-替莫唑胺方案用于新诊胶质母细胞瘤治疗的效果。论文发表于 NEJM 2014 年 2 月最新一期在线版。
研究者随机分配胶质母细胞瘤患者分别接受静脉注射贝伐单抗（每千克体重每 2 周 10 毫克）或安慰剂，加放疗（2 Gy 每周 5 天；最大剂量，60 Gy）和口服替莫唑胺（75 毫克每平方米体表面积/天）共治疗 6 个星期。
治疗中断 28 天后，继续贝伐单抗（每公斤静脉注射每 2 周 10 毫克）或安慰剂，加替莫唑胺（每天每平方米 5 天 150 至 200 毫克）维持治疗，每 4 周为一个周期，共持续六个周期，序贯贝伐单抗治疗（每 3 周 15 毫克/千克体重静脉注射）或安慰剂，直到疾病进展或出现不可接受的毒性效应。评估的主要终点为无进展生存率和总生存。
总共 458 例患者被分配到贝伐单抗治疗组，463 例患者进入安慰剂治疗组。结果显示，贝伐单抗治疗组的中位无进展生存期比安慰剂组明显延长（10.6 个月 VS6.2 个月）。研究者观察到不同亚组均有无进展生存期受益。总生存两组间无显著性差异。
试验第 1 年，贝伐单抗组和安慰剂组的总体生存率分别为 72.4% 和 66.3%，第 2 年分别为 33.9% 和 30.1%。研究发现，贝伐单抗组患者的基线健康相关的生活质量和体能状态保持的时间较长，对糖皮质激素的需求量也较低。贝伐单抗组出现 3 级或更高的不良事件的患者比安慰剂组多（66.8% 比 51.3%），3 级或更高的不良事件往往与贝伐单抗相关（32.5% vs. 15.8%）。
研究得出如下结论：放疗-替莫唑胺方案添加贝伐单抗治疗并未改善胶质母细胞瘤患者的生存。贝伐单抗可改善患者的无进展生存期以及基线生活质量和体力状态的维持时间；然而，贝伐单抗组不良事件的发生率比安慰剂组高。
研究背景
胶质母细胞瘤是最常见的原发性脑肿瘤，其进展与相关的神经认知功能的退化，功能独立性的降低，以及健康相关的生活质量的渐进性降低相关。
手术切除后，具有较好 Karnofsky 评分（≥ 70，从 0 到 100，数字越大表明功能越好）的新诊胶质母细胞瘤患者的标准治疗是放疗同步替莫唑胺，序贯替莫唑胺辅助治疗。然而预后仍然较差；自从 2005 年引入放疗-替莫唑胺方案以来还没有进一步改善转归的方法出现。
胶质母细胞瘤的特点是血管内皮生长因子（VEGF-A）过度表达，它是肿瘤血管生成的一个关键调节因子，VEGF-A 过表达的肿瘤往往高度血管化。
1 / 2 期的研究结果支持抗–VEGF-A 分子贝伐单抗用于复发性和新诊断的胶质母细胞瘤的治疗。本文报告了贝伐单抗加放疗–替莫唑胺 VS 安慰剂加放疗-替莫唑胺治疗新诊胶质母细胞瘤患者的 3 期临床试验结果。
