FDA专家组支持加速审批淋巴瘤治疗药Brentuximab

马里兰州银泉市(EGMN)——美国食品药品管理局(FDA)的顾问专家组以10-0的投票结果通过了加速批准brentuximab vedotin作为两类表达CD30抗原的淋巴瘤患者治疗药的决议。若FDA接受这两项推荐意见，brentuximab将有望获准用于治疗自体干细胞移植后复发的霍奇金淋巴瘤患者以及复发性或难治性的系统性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)患者。FDA将在8月30日之前做出决定。

西雅图遗传学公司计划上市销售这种新型靶向治疗药物——一种抗体-药物偶联物，其商品名为Adcetris，是由该公司与千年制药：武田肿瘤学公司联合开发，后者拥有在美国和加拿大以外地区对brentuximab的销售权。在欧洲，Brentuximab也在接受这两项适应证的审查。

FDA肿瘤药物顾问委员会在7月14日的一次会议上分组审查并讨论了有关这两项适应证的数据。

在一项Ⅱ期单组研究中，研究者们对102例年龄介于15~77岁(中位年龄为31岁)、患有复发性或难治性的进展性霍奇金淋巴瘤且之前接受了自体干细胞移植的患者给予brentuximab治疗，中位治疗9个周期。总体应答率为75%，中位疗程为6.7个月。完全应答率为34%，中位疗程为20.5个月；接受治疗的患者中有40%达到了部分应答。据西雅图遗传学公司称，治疗所产生的最常见的不良反应是周围神经病变，发生率为47%，该公司正在进行一项更大规模的Ⅲ期随机、双盲研究，以证实上述研究结果。

在一项基本相同的单组研究中，研究者们对58例复发性或难治性的系统性ALCL患者采用brentuximab进行了治疗，其中57%的患者获得完全应答，中位疗程为13.2个月，有29%获得部分应答。总体客观应答率为86%，中位疗程为12.6个月，中位无进展生存期为13个月。在有皮肤症状等疾病相关的症状和体征的患者中，症状和体征消退者占很大比例。正如前一项霍奇金淋巴瘤研究，周围神经病变在本研究中也是最常见的治疗相关不良事件，发生率为48%。

据该公司介绍，ALCL是一种极罕见的疾病，在美国每年仅有大约2.000例新诊断病例，但其中CD30表达很普遍。根据美国癌症学会的数据：今年美国将有8,800人被诊断出霍奇金淋巴瘤，预计约有1,300人将死于该病。

FDA官员称brentuximab“非常具有应用潜力”，但考虑到该药走的是加速审批通道，故经批准后，在其完全获准之前，FDA将要求西雅图遗传公司开展研究以证实这种药物在治疗这两项适应证方面的安全性和疗效。

brentuximab的用量及用法为，以1.8 mg/kg的剂量进行静脉输注，每3周1次，直至病情进展或毒副作用达到不可接受的程度。

FDA通常会听从其顾问专家组的推荐意见。FDA排除了专家组成员与会议主题有关的潜在利益冲突，不过FDA偶尔也会准许存在利益冲突的专家弃权，但在此次会议上未准予任何人弃权。