诺华及其宾夕法尼亚大学合作伙伴的新型癌症治疗药物CTL019正在通过另一轮的早期研究，这类药物可通过训练免疫系统来抑制肿瘤细胞，早期研究已显示出该类药物一流的结果及光明的前景。
在一项白血病研究中，CTL019使92%患者的癌症消失，临床试验中对淋巴瘤有很好的疗效，结果在美国血液学学会(ASH)年会上发布，这也激起了人们的希望，该款药物可能会改变血液肿瘤的护理标准。
诺华候选药物属于一种新类型药物，这类药物通过将T细胞从患者血液中移除、并用具有靶向机制的嵌合抗原受体(CARs)来武装它们，嵌合抗原受体可以找出并结合到表达在癌症细胞上的蛋白。将CAR武装的T细胞（CAR-Ts）输注回患者体内，它们可以在体内导向追踪癌症并对其发起攻击。
在ASH上发布的第一项试验中，研究者用CTL019对39名患有罕见并致命的急性淋巴细胞白血病儿童进行治疗，结果发现，有36名儿童（92%）在输注该药物后经历了完全缓解。6个月后，70%的响应者仍处于缓解中，75%的儿童仍存活，研究人员表示道。
在一项单独的研究中，CTL019在5名滤泡性淋巴瘤患者中达到了100%的缓解率和80%的完全缓解率，这款治疗药物使11名弥漫大B细胞淋巴瘤患者中5名患者的肿瘤缩小，到第三个月时，36%的人未显示有疾病迹象，研究人员称。
在一项24名患者参与的慢性淋巴细胞白血病2期研究中，CTL019达到42%的缓解率，一半的受试者出现完全缓解。在9个月的随访中，研究者指出有68%的总生存率。
在每一项研究中，一些或全部的患者经历了细胞因子释放综合征(CRS)，这是人体对细胞治疗药物的一种响应，这种响应可导致类似流感的症状，甚至会导致一些病例死亡。诺华报道了三例与CTL019相关的CRS相关死亡，指出每个死亡病例的感染都是独立的，该综合征严重程度往往与疾病负担相对应。
总的来说，研究者们正在通报CTL019最新研究结果作为CAR-T治疗药物用于血液肿瘤具有改变性作用的进一步证据，诺华正在推进这款药物快速朝着商业化前进，因为该公司向宾夕法尼亚大学投入了资金，并准备推进其突破性治疗药物进入一项关键研究。
“细胞治疗领域的创新目前正在加速，”诺华细胞及基因治疗药物主管Azam在一份声明中表示。“当我们看到几乎没有治疗选择的患者对CTL019有响应时，那是令人难以置信地激动。诺华将利用我们在莫里斯平原的设施（通过FDA批准GMP的第一个用于生产细胞治疗药物的地点）及与宾夕法尼亚大学合作的CTL019多中心研究，在临床试验中扩大这款治疗药物到达其它患者手中。”
与此同时，诺华与宾夕法尼亚大学还在临床试验及法庭中同Juno Therapeutics进行竞争，后者资金充足，并拥有自己CAR-T平台，有出色的数据与之相匹配。
这一技术的前景已带来了大量的竞争者，包括肿瘤药物巨头塞尔基因、Santa Monica和CA's Kite制药，塞尔基因与基因治疗药物先锋Bluebird达成在这一领域的合作协议，而CA's Kite制药于6月份的IPO筹集到逾1.4亿美元，用以加强其T细胞改变技术。后来者辉瑞及强生于今年初通过高额交易也进入CAR-T领域。
