Rexahn是一家为癌症治疗开发先进疗法的生物制药公司，该公司于9月24日宣布，美国FDA授予其药物RX-3117孤儿药资格，这款药物旨在用于胰腺癌患者治疗。RX-3117是一款下一代癌症特异性核苷类似物。Rexahn目前正为一项1b期临床试验招募癌症患者，这项试验预期于2015年第一季度完成。
FDA孤儿产品办公室为支持这款药物用于罕见疾病的开发而授予其孤儿药资格，在美国，罕见病是指影响人数不超过20万人的疾病。孤儿药资格可以为Rexahn提供某些收益，包括如果批准的话可以拥有有限的市场独占权，FDA申请费用豁免权及合格临床试验税收抵免。
临床前研究已显示，RX-3117在对吉西他滨耐药的人类癌症细胞系中可维持其抗肿瘤活性，吉西他滨是一种用来治疗胰腺癌的化疗药物。在癌症患者的治疗中，吉西他滨耐药代表一个大问题。在已接受吉西他滨治疗的胰腺癌患者中，多达40%的患者在治疗30天后会对吉西他滨变得耐药。
“在胰腺癌治疗中，RX-3117获得孤儿药资格对这一临床开发项目来说是一个重要的里程碑，”Rexahn首席执行官、哲学博士Suzdak评论称。“RX-3117已证明治疗对吉西他滨耐药物癌症细胞有效。如果我们1b期试验及未来试验在吉西他滨耐药患者身上显示类似的结果，这将代表胰腺癌患者治疗进程中的一个重大突破。”
