该研究结果来自著名的First® Trial,发表在最新一期的NEJM上。关于First® Trial的有关信息,丁香园有个专门的页面介绍:http://e.dxy.cn/firstrial/node/243。
对于不能进行造血干细胞移植的多发性骨髓瘤患者,MPT方案(马法兰、泼尼松、沙利度胺)被认为是标准治疗方案。但随着来那度胺联合低剂量地塞米松治疗该类患者数据的不断出现,有必要比较一下这两种方案对该类患者的疗效。
该研究共纳入1623例患者,其中535例接受持续口服来那度胺联合地塞米松直至疾病进展,28天为一个疗程;541例接受18个28天疗程的来那度胺联合地塞米松(72周);另外547例患者接受12个42天疗程的马法兰联合强的松及沙利度胺(MPT方案,72周)。主要终点是比较持续来那度胺联合地塞米松组与MPT组患者的无疾病生存期。
研究结果表明,来那度胺联合地塞米松组、18个28天疗程来那度胺联合地塞米松组、MPT组患者的无疾病生存期分别为:25.5个月、20.7个月、21.2个月。就次要疗效终点(中期分析总生存期)来说,来那度胺联合地塞米松优于MPT方案。
来那度胺联合地塞米松组、18个28天疗程来那度胺联合地塞米松组和MPT组患者的4年总生存率分别为:59%,56%,51%。来那度胺联合地塞米松组患者的3级或4级不良反应发生率也低于MPT组。与MPT方案相比,来那度胺联合地塞米松组患者的血液学和神经系统毒性反应更少,第二血液肿瘤发生率更低,但感染的几率增加了。
不同治疗方案患者的无疾病生存期、总生存期和有效期
研究结果表明,对于不能接受干细胞移植治疗的新诊断多发性骨髓瘤患者,与MPT方案相比,接受持续口服来那度胺联合地塞米松直至疾病进展可以显著提高患者的无疾病生存期,中期分析发现该方案也可以提高患者总生存期。