一个3期临床研究的结果指出，在难治性或不能耐受索拉菲尼治疗的晚期肝细胞癌患者中，依维莫司的治疗效果不佳。该随机研究纳入了546例受试者，其中362例为依维莫司组，另有184例为安慰剂组，研究结果提示mTOR抑制剂治疗并不能带来生存期相关的治疗获益。
在该研究中，依维莫司组中死亡患者数位303例（84%），而在安慰剂组中为151例（82%），HR为1.05，两组差异不具有显著统计学意义。
同样依维莫司治疗也不能显著延迟至病情进展所需要的时间，在依维莫司组为3.0月，而在安慰剂组为2.6月，HR为0.93。该研究的第一作者Andrew Zhu指出——依维莫司治疗是彻底的失败，没有任何不确定性在内。
在过去的几年中，数个针对肝细胞癌的3期研究都未能找到能够替代索拉菲尼的药物，或其他可行的二线治疗药物。Andrew Zhu指出这一领域充满了挑战。肝细胞癌这一疾病本身的特征就很难确定，治疗药物的有效性欠佳，还可能会造成肝硬化，并且目前也没有生物标记，因此使得后续的3期临床研究难以开展。因此，我们寻找潜在的生物标记,从而帮助我们选择哪些患者有可能从特异性的靶向抑制剂中获益，我认为如果我们继续在不经选择的情况下进行临床研究的话，那么很有可能还会继续面对研究失败的结果。
随着乙肝疫苗的首次出现，WHO一直在公开讨论消灭丙肝的可能性，研究的中期结果提示基于疫苗的有效性，有望降低肝癌的死亡率。然而，在控制酒精摄入方面所能取得的进步逐步停止，专家认为在发达国家，由肥胖造成的肝脏病变可能取代丙肝成为造成肝癌的主要原因。
来自于英国利物浦大学的Philip Johnson指出，这些阴性结果的研究的花费已达数亿。他也指出，针对肝脏肿瘤的日本国立筛查项目可增加患者的中位总体生存期（超过5年）。
在日本，筛查的频率是相当密集的，而一些不开展筛查的国家可能几个月也不会关注生存期相关的指标。预防和早期诊断恩能够更好的利用现有的资源，而不是关注已经到达疾病晚期的患者，因此能产生更大的治疗获益。
