Enzalutamide 是一种口服雄激素受体抑制剂，能够延长在接受化疗后病情仍出现进展的对去势治疗抵抗的转移性前列腺癌男性患者的生存期。因此在接受过去势治疗之后病情仍然出现进展的转移性前列腺癌患者而言，需要探索在化疗之前进行的新的治疗方案。为此，美国俄勒冈健康与科技大学 Beer 教授等进行了一项双盲 3 期临床研究，发表在 2014 年 7 月 31 日出版的 NEJM 上。
该研究纳入了 1717 例患者，研究者将其随机分为两组，一组接受 Enzalutamide 治疗，剂量为 160 mg，另一组接受安慰剂治疗，治疗每日一次。本研究的协同主要终点事件为影像学无进展生存期和总体生存期。
在按计划进行了中期分析之后，研究就停止了，此时死亡患者数位 540 例，已经能够反映出治疗所带来的获益。在第 12 个月时，Enzalutamide 组的患者的影像学无进展生存率为 65%，而安慰剂组的患者的影像学无进展生存率仅为 14%。
在分析数据截止日期时，在 Enzalutamide 组中存活的患者有 626 人（72%），在对照组中存活的患者有 532 人。Enzalutamide 所带来的治疗获益在所有的次要终点事件中也有所体现，包括至细胞毒性化疗开始的时间（HR 0.72），完全或部分软组织缓解率（59% vs 5%），至前列腺特异性抗原出现进展的时间（HR 0.17），以及 PSA 至少降低 50% 的患者比率（78% vs 3%），上述所有的比较结果都具有统计学显著意义。无力和高血压是 Enzalutamide 治疗相关的最常见的不良反应事件。
本研究结果指出，在转移性前列腺癌患者中，Enzalutamide 能显著降低影像学进展率和死亡率，以及延迟初始化疗开始时间。
