由于缺失有效治疗，不摄碘（131I）局部晚期或转移甲状腺癌患者的预后较差。为此，宾夕法尼亚大学阿布拉姆森癌症中心Brose教授等进行了一项随机双盲3期试验，以评价口服索拉非尼在此种癌症治疗中的有效性及安全性。研究结果在线发表在2014年7月26日出版的The Lancet杂志上。
研究中，不摄碘（131I）局部晚期或转移甲状腺癌患者均在过去的14个月中发生疾病进展，患者全部来自18个国家77个研究中心，年龄≥18岁。所有患者ECOG-PS（美国东部肿瘤协作组全身功能状态评分）均为0-2，骨髓、肝、肾功能正常，TSH＜0.5mIU/L。口服索拉非尼的剂量为400mg bid。主要终点为无进展生存期，每8周进行一次疾病评价，以安慰剂为对照。
索拉非尼组207人，安慰剂组210人。索拉非尼组中位无进展生存期为10.8个月，安慰剂组为5.8个月。索拉非尼组不良事件发生率为98.6%，安慰剂组为87.6%，多数不良事件均为1或2级。索拉非尼组药物相关不良事件以手足皮肤反应（76.3%）、腹泻（68.6%）、脱发（67.1%）、皮疹或脱屑（50.2%）为主。
综上所述，索拉非尼可有效延长进展期不摄碘（131I）甲状腺癌患者的无进展生存期，其不良事件与目前临床已知相一致。因此，索拉非尼可作为进展期不摄碘（131I）甲状腺癌新的治疗选择。
