2014年5月《临床内分泌代谢杂志》上发表了一篇帕唑替尼用于晚期转移性甲状腺髓样癌治疗的多中心II期临床试验。该研究由梅奥诊所癌症中心，内分泌恶性肿瘤疾病组的Bible和他的同事们共同进行。
研究中的35例甲状腺髓样癌患者每天接受800 mg多激酶抑制剂帕唑替尼治疗，通过实体瘤响应评价标准（RECIST）对其安全性与肿瘤响应率进行评价。经过至少4个周期的随访，5例患者出现部分RECIST响应，中位无进展生存期为9.4个月，中位总体生存期为19.9个月。
表1 患者治疗响应
图1 患者无进展生存期及总生存期
大多数患者对治疗耐受性良好，虽然最近诊断33%的患者患上高血压，14%易疲劳，9%患者发生腹泻，6%患者肝脏功能测试水平升高。其中1例患者可能出现治疗相关死亡，8.6%的受试患者因副作用停止帕唑替尼治疗。研究人员得出结论，帕唑替尼可使甲状腺髓样癌患潜在获益。相关临床信息：NCT00625846。
甲状腺髓样癌约占甲状腺癌的4%，但其临床意义更为广泛。甲状腺癌患者中25%会发生基因异常，其中一小部分会出现甲状腺髓样癌，而其它患者甲状腺髓样癌发生率较低。遗传患者出现雄性生殖RET致癌基因突变。
多发性内分泌瘤2型（MEN 2）)是一种与甲状腺髓样癌、嗜铬细胞瘤、原发性甲状旁腺功能亢进相关的紊乱性疾病。MEN 2B与神经瘤相关，包括皮肤、嘴唇、舌头表面、结膜和胃肠道神经节细胞神经瘤。所有被诊断为甲状腺髓样癌的患者都应进行胚胎RET致癌基因突变评估。如果存在该突变，那么该患者所有的一级亲属都应进行该评估，并接受适当的推荐治疗。
例如，若母亲已检测出RET致癌基因突变，则孩子也应接受检测。如果孩子伴有RET致癌基因突变，那么应进行甲状旁腺功能亢进、高钙血症、嗜铬细胞瘤、甲状腺髓样癌等疾病评估。这一精确的的突变检测有助于治疗决策的制定。
甲状腺髓样癌的预后在很大程度上取决于诊断时的临床分期。诊断时为I期的患者预后效果要比初诊时即为III或IV期的患者好得多。Bible和他的同事们进行的研究专注于晚期甲状腺髓样癌患者的治疗。这类疾病的治疗方法主要是甲状腺腺叶和残留宫颈病灶切除。适当的情况下也可接受颈部区域外部放射治疗。然而，当出现大量的远处转移时，应进行系统化治疗。
事实上，近年来甲状腺髓样癌的治疗已取得了巨大的进步。美国食品和药物管理局（FDA）已批准了2种激酶抑制剂用于晚期甲状腺髓样癌的治疗，凡德他尼是第一个，之后是卡博替尼。
Bible和他同事们的研究扩展了我们对甲状腺髓样癌治疗的相关认识。帕唑替尼是口服VEGFR、 PDGF、c-Kit、FDGFR激酶抑制剂。研究人员指出，帕唑替尼可改善患者无进展生存期。该研究为II期临床试验，没有阳性对照组，在该药批准用于甲状腺髓样癌治疗前还需进行III期临床试验。
然而在特定情况下，当凡德他尼或卡博替尼治疗无效或不可用时，可以考虑接受帕唑替尼治疗。最近的一项乳头状甲状腺癌研究显示，使用第二种激酶抑制剂作为挽救疗法可能会使初始激酶抑制剂耐药患者临床获益。但该疗法是否适用于甲状腺髓样癌，目前尚不清楚。
