一位研究人员表示，一款获批用于治疗一组血液肿瘤中一种肿瘤的药物对另一种肿瘤也有效。据马里兰安德森癌症中心医学博士Verstovsek称，在一项3期随机对照试验中，Jakavi (ruxolitinib)可以改善红细胞增多症(PV)的几种症状，PV是一种不能治愈的骨髓增生性肿瘤。
在对标准治疗药物羟基脲耐药或不能耐受的患者中，Jakavi可明显改善无需放血的红细胞压积控制及降低脾脏体积，这也是两个关键的治疗目标，Verstovsek在美国临床肿瘤学会年会上报道称。
PV的特点是增加红细胞生成、疾病相关症状，如瘙痒，还会增加血管事件风险，如血栓形成和出血，他如此强调说。重要的是，这款酪胺酸激酶抑制剂还能抑制JAK/STAT信号传导通路。Jakavi于2011年被批准用于治疗骨髓纤维化，骨髓纤维化是另一种骨髓增生性肿瘤，这种疾病也涉及JAK1和JAK2酶。
在所谓的RESPONSE试验中，Verstovsek与其同行对于这款药物也会对PV有效的理论进行了检测，试验中222名患者被随机配给Jakavi或最好的其它治疗药物，治疗周期为80周。主要终点为一个复合终点，即正常血细胞压积水平，定义为45以下，以及治疗32周时脾脏体积至少缩小35%。
在治疗第32周时，对照组患者被允许转到Ruxolitinib治疗组，最终除了少数没转移之外大部分人转移到了Ruxolitinib治疗组，Verstovsek表示说。
在这一点上，他报道说：
- 21%的Ruxolitinib用药患者达到了复合终点，相比之下，最好治疗患者只有1%达到复合终点。在支持这款药物方面，这一比例产生的优势比为28.64，具有明显差异（P<0.0001）。
- 60%的Ruxolitinib用药患者达到血细胞压积终点，相比之下最好治疗组为20%。
- 38%的Ruxolitinib用药患者达到脾脏体积缩小目标，而对照组为1%。
重要的是，91%达到复合终点的患者在治疗48周时仍保持响应，Verstovsek称。同样，23.6%的Ruxolitinib用药患者达到血液学完全缓解，而对照组为8.9%，具有显著性差异。他表示说，这款药物还改善了总症状分数及个人症状簇，平均随访81周时， 85%最初被随机配给这款药物的患者仍在服用这款药物。
这项研究的主要优点是它达到了一个“严密的终点”，哥伦布市俄亥俄州立大学综合癌症中心的医学博士Marcucci在陈述之后的一个正式讨论会中这样说。他补充说，这项研究还达到了其所有的次要终点，显示这款药物有相对有利的安全性。
另一方面，这项研究的不足之处是几乎所有的对照组患者转移到了Ruxolitinib治疗组，Marcucci如此称。“我们尚未获得那些患者的数据，”他表示说，要知道他们是否有相同有利的响应将是非常有趣的事情。
他还指出目前没有药效学数据，药效学数据是很重要的，因为我们想知道为什么只有21%而没有更多的响应。Marcucci补充称，这项研究显示这款药物改善了疾病的症状，但它是否改变了疾病的自然史仍是一个未解决的问题。
