该项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验旨在评估lenvatinib（LEN）治疗放射性碘131抵抗的分化型甲状腺癌(RR-DTC)的疗效。Lenvatinib是针对VEGFR1-3、FGFR1-4、PDGFRβ、RET和KIT信号通路的口服酪氨酸激酶抑制剂。
研究中RR-DTC患者以2：1的比例被随机分成两个组（分组前以年龄≤65岁和＞65岁、地域、既往接受过VEGFR靶向治疗为基础进行分层），治疗组予LEN，对照组予安慰剂，两组均使用24mg/天，28天为一周期。一旦对照组患者疾病进展，可立即使用LEN治疗。
研究主要终点是无进展生存期（progression-free survival ，PFS)，次要终点包括总缓解率（ORR，即CR+PR）、总生存期（OS）和安全性。
研患者究共纳入392例（51%为男性，平均年龄63.0岁），最终结果显示，治疗组的PFS明显高于对照组（18.3个月 vs 3.6个月），风险比为0.21，其中，既往未接受过VEGFR靶向治疗的患者（195例）比接受过（66例）的PFS更长（18.7个月vs15.1个月）。
另外，治疗组的完全缓解率、部分缓解率和中位暴露时间分别为1.5%（4例）、63.2%（165例）和13.8个月；而对照组分别为0、1.5%（2例）和3.9个月。治疗组的中位响应时间为2个月。
在不良事件发生率方面，使用LEN治疗的5个最常见不良反应分别为：高血压（68%）、腹泻（59%）、食欲下降（50%）、体重减轻（46%）和恶心（41%）。其中≥3级的为高血压（42%）、蛋白尿（10%）、体重减轻（10%）、腹泻（8%）和食欲下降（5%）。78.5%的患者因为不良反应减少了使用剂量，14.2%的患者停止了LEN治疗。
研究表明，Lenvatinib能显著改善放射性碘131抵抗的分化型甲状腺癌的PFS，且其不良反应在可控制范围内。
