哥伦比亚大学医学和外科医学院的副教授 Robert L. Fine博士在2014年胃肠道癌研讨会上报告称，II期临床试验的中期分析显示，卡培他滨联合替莫唑胺(CAPTEM)治疗进展后转移性神经内分泌瘤可达到临床获益。
分化良好的神经内分泌瘤迫切需要新疗法， CAPTEM 疗法的一系列优点使之成为一项令人瞩目的治疗手段。
首先，它是一类口服非专利药物。因此价格便宜得多，然而其疗效是舒尼替尼或依维莫司的5到10倍，而毒性更小。其次，它是第一款可使所有亚型神经内分泌肿瘤产生缓解的药物，包括类癌，它在化疗时可产生0到5%的缓解率。该研究目前已经统计出的中位无进展生存期已超过22个月，优于依维莫司和舒尼替尼150%强。
Fine博士等此前就已发现，卡培他滨和替莫唑胺诱导神经内分泌肿瘤细胞株凋亡显示出协同作用。2005年，Fine博士等首次报道了CAPTEM的使用及活性机理，从那以后又有一些回顾性研究发现其有望用于经所有既往优先治疗失败后的患者。这是首例前瞻性研究。
小规模研究，鲁棒性结果
该项 II 期研究纳入的为转移性、分化中度至良好的神经内分泌肿瘤患者，经长效奥曲肽（善宁LAR） 60 mg治疗后出现疾病进展，或阴性奥曲肽扫描（阴性预后因子）结果。受试者接受卡培他滨每天1,500 mg/ m2治疗，从第1天至14天；替莫唑胺每天150到200 mg/m2 ，从第10天到14天（最多2500毫克/天），28天为一周期。
主要终点为RECIST标准缓解率，治疗两个周期后由哥伦比亚大学两个精通神经内分泌瘤专业的放射学家进行成像检查。
研究共累积纳入38例各种神经内分泌癌亚型，包括类癌（典型和非典型）、垂体瘤、胰腺神经内分泌瘤、甲状腺髓样肿瘤。其中28例患者可进行中期分析疗效评估。结果显示，总缓解率为43%，完全缓解率为11%，达到疾病稳定的患者为54%，临床有效率为97%。
CAPTEM用于传统化疗抵抗性肿瘤非常有效。用于类癌肿瘤患者（典型和非典型）缓解率为42%，完全缓解率为8%，该组58%的患者达到疾病稳定。该组患者中位无进展生存期超过22个月。研究者认为，最重要的是CAPTEM用于类癌患者表现如此优异，没有一款药物可以取代它。
垂体肿瘤缓解
三例垂体肿瘤患者全部产生缓解，其中两例为完全缓解；其中位无进展生存期超过41个月。对于所有亚型的患者，目前已统计出的中位无进展生存期已达到22个月。Fine博士认为，既然脑垂体分泌激素源于神经细胞，那么可尝试CAPTEM，结果一经治疗肿瘤就消退了。患者的完全缓解时间目前已达到42个月，第三例患者的肿瘤体积缩小了75%，死于其他原因。
在28例经评估的患者中，有12例中期分析时死亡，中位总生存期超过29个月。最常见的3/4 级毒性反应为淋巴细胞减少（35%）、高血糖（65%，不太可能是治疗相关的）、血小板减少（3%）、腹泻（3%）。CAPTEM治疗未引起住院治疗、机会性感染、或死亡事件发生。
