多终点还怎么控制一类错误膨胀?让「我」来!

2020-05-05 10:34 来源:丁香园 作者:
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PFS、ORR、OS 、 DCR、DOR

……

每当看到有如此多指标时

我们就要开始纠结该怎么做

才能在试验中控制一类错误的膨胀


虽然在上期中我们说

可以通过 α 的分配来控制

但由于后期样本量的增多

就不得不寻找新办法


那这个新办法找到了吗

快来一起看看吧


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收获本期看点

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怎么样?有没有一种醍醐灌顶的感觉

话不多说,我们趁热打铁再巩固一遍



什么是层级检验策略

当我们遇到一项实验试图验证多个临床终点时,除可以了通过对 α 分配来控制一类错误的膨胀,还可以使用层级检验的策略(Hierarchical Test Procedures),目前最常用的方法是固定次序检验(fixed-sequence test)。

即当存在多个临床终点时,我们可以根据终点的重要性进行人为的排序检验,所有检验都将按照预先设定的顺序在 0.05 的显著水平下进行。

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在试验中怎么运用

一般情况下,我们会把主要终点放在第一位进行检验,而一旦某个假设没有得到显著性检验结果,所有随后的检验将不再进行;只有在前一个检验得到了显著性结果,才会进行下一个检验。

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注意:判断一个检验的结果是否显著,要看 P 值是否小于显著性水平。

注意事项

当然,这种检验方法也不是完美的,它的它优点在于当先前假设被拒绝时,检验效能会最大化;而缺点也显而易见,就是当先前假设没有被拒绝时,检验效能便会最小化;而且,我们对终点的重要性排序,也都是人为主观的。

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所以,选择什么样的检验方法,大家可以具体问题具体分析哦~

编辑: 来昀韵

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