近日发表在《美国医学会杂志》上的研究结果表明，近来FDA用以新药审批所基于的临床试验证据质量变化较大。资深作者Joseph Ross称，“一些药物的批准是基于比较坚实的证据，而另一些药物的获批仅基于初步的临床试验数据。
为了描述最新批准的新型治疗药物所涉及的关键有效性临床试验，研究者使用了一种横向分析法，这种分析方法在FDA于2005-2012年批准的新药文件中可以公开获得。
在那一时期，美国FDA基于448个关键有效性临床研究批准了188个新型治疗药物，共206种适应症。结果显示每种适应症平均有两项关键临床研究，然而有74种适应症仅基于一项单一关键临床研究即获得FDA批准。
文章作者也指出89.3%的临床研究是随机的，79.5%的研究是双盲的，而87.1%的研究使用了阳性药物或安慰剂作对照。临床试验招募患者的人数在270人至1550人不等，关键临床试验中平均每种适应症的患者人数为760人。
这项研究发现有68种适应症的批准至少由一项持续6个月或更长时间的关键临床试验来支持。替代性终点是使用生物标记物为终点来预测临床收益的评判指标，使用替代性终点（surrogate endpoint，替代性终点是使用生物标记物为终点来预测临床收益的评判指标）的临床试验形成了91种适应症独有的审批基础，而以临床试验结果为审批基础的有67种适应症，以临床试验量表为审批基础的有36种适应症。
进一步说，临床研究的功能因治疗药物及适应症特点的不同而变化。如文章作者发现，大多数获批癌症适应症的药物基于一项单一的临床试验即被批准，而用于精神疾病、心血管疾病、糖尿病或高脂血症的药物通常需要至少三项临床试验才能获得批准。他们也发现，大多数用来评价慢性病药物的临床研究其持续时间不会超过一年，因此其长期应用的有效性和安全性尚待验证。
尽管如此，研究人员指出FDA“审评的灵活性允许存在定制式的审批途径，包括可以给危及生命的疾病快速批准潜在有效的治疗药物。
FDA发言人Stephanie Yao表示，“FDA对所有药物的安全性及有效性的审评均应用了相同的法定标准，但在应用这些标准时也运用了审评的灵活性。”
同时，FDA进行了第三项研究，在2000年至2012年进行试验而又被推迟审批或拒绝批准的新药中，FDA对其原因进行了审查。结果显示这些审评结果通常由用药剂量设定及临床试验合适患者的选择而造成。文章作者表明，“FDA与新药申请方早期频繁的对话解决了临床研究设计的关键问题，减少了新药审批被推迟的可能性。”
