引言：
近期，我们特别邀请来自纽约威尔康奈尔医学院的 Jim Bussel 教授从临床实践的经验剖析特发性血小板减少症（ITP）并为我们介绍 ITP 的诊断与治疗的转变。Jim Bussel 教授特别指出，由于中美两国医疗情况有所差别，其某些看法可能与中国临床有所出入，可以存疑探讨，交流学习。
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什么是 ITP？
ITP 是一种原因不明的孤立的血小板减少症，患者血红蛋白正常，白细胞计数正常，唯一的问题是血小板计数很低。在美国，很多这样的患者都出现了某种形式的出血，如瘀伤、瘀点、口腔出血、胃肠道出血，以及育龄妇女月经过多等，而大部分患者是在做常规年度体检的时候发现血小板计数很低从而确诊。
ITP 诊断的特异性不高，这与尚没有可以断定「这就是 ITP」的检测法有关。在没有特异性检测法的情况下，很多类似 ITP 的疾病常难以鉴别。如遗传性血小板减少症，在与 ITP 鉴别时，必须仔细检视家族史，仔细观察外周血涂片的血小板，以及考虑其他可能与之相关的发现。而药源性血小板减少症、感染性血小板减少症以及骨髓受损无法生成血小板等情况则容易被混淆。
而对于继发性 ITP，即自身抗体介导的非特发性血小板减少症，看上去像原发性或特发性 ITP，但有着其他深层原因，其深层原因可能是患者的抗体低，可能是患者有隐蔽且持续的病毒感染，也可能是因为患者有复杂的免疫缺陷，其与免疫功能受损情况下的自身免疫有密切联系。
治疗的转变——TPO 制剂的出现
由于 ITP 诊断的特异性与多样性，对于 ITP 尚没有一个「一刀切」的解决方案。
1981 年报告了首例静脉注射丙种球蛋白治疗 ITP 的研究，在此之前，除了类固醇和脾切除术外没有其他选择。现在，促血小板生成剂或 TPO 制剂在疾病管理方面引发了同样的重要转变。
作为类固醇治疗的替代方案，TPO 制剂对于各个患者群体都有 60%-90% 之间的应答率。而使用 TPO 制剂的主要问题是，它们对 ITP 到底是有疗效，还是只是暂时提高血小板计数。作为口服类 TPO 制剂，艾曲泊帕和其他小分子可能与受体的不同部分发生反应。需要注意，艾曲泊帕服药前后一到两小时内不能进食，尤其是高钙食物，因为艾曲泊帕是一种螯合剂，可以螯合铁和钙，一旦激发螯合作用，就无法再刺激血小板生成。
目前，形成血栓是促血小板生成剂最重要的不良反应。最初，Jim Bussel 教授认为 TPO 制剂会带来形成血栓的严重问题，其原因是会起到血小板生成素的作用，降低血小板活化的阈值并形成凝块。然而情况似乎并非如此，具有高胆固醇或其他容易诱发凝块问题的人，在服用促血小板生成剂时更容易出现凝块，而不是促血小板生成剂单独所起的特异性作用。
延展阅读：
8 月 22 日，国家医保局、人社部共同印发的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式发布，将艾曲泊帕乙醇胺片纳入了抗出血药乙类范围。
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