多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是常见的血液系统恶性肿瘤，其治疗模式已转变为持续治疗的慢病管理模式。治疗手段上蛋白酶体抑制剂（PIs）和免疫调节剂（IMiDs）组成了 MM 治疗方案的基石，这两种药物极大改善了 MM 患者的生存及预后。伊沙佐米（ixazomib）作为 FDA 批准的首个、二代口服 PI，与硼替佐米疗效相似而安全性和耐受性更好，非常适合 MM 这种慢病管理的持续治疗，并开创了「全口服治疗」的新模式。
2019 年 5 月 18 日，丁香园特邀并采访了河北大学附属医院化罗明教授，天津医科大学总医院血液科付蓉教授，首都医科大学附属北京朝阳医院血液科高文教授，针对中国多发性骨髓瘤的治疗现状及挑战、中国新的医保及惠民政策等话题进行了讲解和探讨。
我国多发性骨髓瘤（MM）治疗现状及不足
多发性骨髓瘤（MM）是一类高度异质性的浆细胞恶性肿瘤，其发病率呈现出不断攀升的态势，在血液恶性肿瘤中的发病率占第二位，仅次于急性白血病（AL），其中 ≥ 60 岁的老年人群更为好发。
针对 MM 发病率提升的问题，付蓉教授认为主要有两大原因：
我国人口结构逐渐老龄化，而 MM 高发人群即为 ≥ 60 岁者。
目前，各级医院针对于 MM 的筛查手段不断完善，多学科诊疗模式（MDT）的开展均使得 MM 的诊断率明显提高。在该疾病治疗方面，随着 MM 治疗模式的改变，除了既往对药物疗效及安全性因素考虑之外，患者生活质量的提高也是急需关注的重要方面。
在 MM 的诊断及治疗方面，高文教授指出，我国仍然面临着一些挑战，例如，很多基层医院基础筛查的不足，诸如荧光原位杂交技术（FISH）等细胞遗传学检查无法普及。 另外，基层医院的临床医生在 MM 的诊断方面仍需进一步培训、疗效评价及规范化诊疗模式有待改善等。
新药研发与国家医保等政策支持可逐渐改善治疗不足
MM 仍是一类不可治愈的血液恶性肿瘤，大部分患者最终都会 复发，其治疗仍然面临很大挑战。值得欣喜的是，新药的不断涌现使得 MM 疗效得到不断的提升，静脉给药的一代 PI「硼替佐米」（bortezomib）、二代口服 PI「伊沙佐米」（ixazomib）、来那度胺（lenalidomide）和未上市的泊马度胺（pomalidomide）为代表的新药在 MM 领域中显著延长了患者生存。
随着国家医保在近年更加完善，越来越多的抗肿瘤原研药物陆续纳入国家医保目录，这在很大程度上解决了中国患者的治疗负担。2018 年 10 月 10 号，国家医疗保障局将 17 种抗肿瘤药物纳入医保目录，其中就包括了伊沙佐米， 这 17 个国谈品种是作为国家惠民政策的一部分。化罗明教授将伊沙佐米与第一代 PI 硼替佐米进行了分析，他指出伊沙佐米具有以下优点：
作为二代蛋白酶体抑制剂（PIs），具有口服便捷性，价格约为硼替佐米的 1/3～1/2，并且纳入了医保报销，报销条件与硼替佐米完全相似。
伊沙佐米在保证与硼替佐米等同疗效的基础上，其毒副作用却明显更少。
伊沙佐米全口服方案开创 MM 慢病管理新模式
MM 已经进入慢病管理模式。在不同治疗阶段采取最优的持续治疗模式，将对改善 MM 患者的生存期及生活质量非常重要。付蓉教授认为伊沙佐米的出现，使得 MM 的治疗可在真正意义上实现「家庭治疗」，而无需住院治疗，这对于 MM 患者的心理及经济负担将是极大的「宽慰」另外，伊沙佐米带来的 MM 治疗模式改变（全口服治疗）在很大程度上缓解了大型医院血液科的床位紧张态势，同时也节约了医疗资源。
高文教授所在的北京大学附属朝阳医院目前已应用伊沙佐米治疗 MM 患者达到了 80 例，其中复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）占 70% 以上，新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）约占 20% 以上。从目前的疗效来看，伊沙佐米无论对于 NDMM 或 RRMM 均具有确切的良好疗效，此外，伊沙佐米的不良反应（AEs）是非常轻微的，常见的 AEs 为疲乏、腹泻及血小板减少等，其程度均较轻微且处理难度小。综合而言，伊沙佐米在治疗 MM 方面具有疗效好、不良反应发生率低、口服便捷等优点。
总结
多发性骨髓瘤（MM）的发病率明显攀升，而不断涌现的新药使得 MM 疗效及生存明显提升。伊沙佐米作为 MM 治疗的基石性药物之一，疗效与硼替佐米相似，而口服便捷性，安全性及耐受性更好，已经纳入新医保的「17 个国谈品种」，患者支付门槛大大降低。 这将真正实现 MM 患者的「家庭治疗」，中国多发性骨髓瘤治疗真正迈入全口服时代！
