FDA 批准阿斯利康新型毛细胞白血病治疗药物 Lumoxiti

2018-09-17 23:10 来源:丁香园 作者:付义成
字体大小
- | +

美国 FDA 官网 9 月 13 日消息,FDA 今天批准阿斯利康 Lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)静脉注射液用于治疗复发或难治性毛细胞白血病(HCL),适用于既往至少接受过两种系统性治疗(包括一种嘌呤核苷类似物治疗)的成人患者。Lumoxiti 是一种靶向 CD22 的细胞毒素,它也是用于毛细胞白血病患者的该类型药物的首个药物。

FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任、医学博士 Pazdur 称:「对于使用其它 FDA 批准药物治疗后疾病恶化的毛细胞白血病患者来说,Lumoxiti 为他们填补了一项未满足的需求。这款药物是美国国家癌症研究所重要研究的结果,是他们领导了这款治疗罕见血液肿瘤患者的新型药物的开发和临床试验。」

毛细胞白血病是一种罕见的增长缓慢的血液肿瘤,患有这种病的患者其骨髓制造了太多的 B 细胞(淋巴细胞),B 细胞是抗击感染的一种白细胞。毛细胞白血病以显微镜下看起来像毛发的 B 细胞而命名。随着白血病细胞数量的增长,健康的白细胞变得更少,红细胞和血小板数量降低。

Lumoxiti 的有效性基于一项单臂、开放式的临床试验,该试验有 80 名患者参与,他们既往因毛细胞白血病而至少接受过两种系统性治疗,包括一种嘌呤核苷类似药。这项试验对持久完全缓解进行了检测,持久完全缓解定义为达到完全缓解后保持血液学缓解超过 180 天。试验中 30% 的患者达到持久完全缓解,总有效率(对治疗有部分或完全缓解的患者人数)为 75%。

Lumoxiti 常见的副作用包括输注部位反应、人体组织中过量液体引起肿胀、恶心、疲劳、头痛、发烧、便秘、贫血及腹泻。

Lumoxiti 的处方信息中含有一项黑框警告,提醒医疗保健专业人与患者该药物有导致毛细血管渗漏综合征的风险,这是一种体液与蛋白质从细小血管泄漏到周围组织的症状。毛细血管渗漏综合征的症状包括呼吸困难、体重增加、低血压或四肢或脸肿胀。该黑框警告还指出该药物有溶血性尿毒综合征风险,这是一种导致红细胞异常破坏的症状。应该让病人意识到保持充足的液体摄入的重要性,应经常地检测患者的血液指标。其它严重警告包括肾功能下降、输注相关反应及电解质异常。哺乳期女性不应使用 Lumoxiti。

FDA 为这款药物的上市申请授予了快速通道审评与优先审评资格。Lumoxiti 还获得了孤儿药资格,该资格可以提供激励措施,以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。

查看信源地址

编辑: 冯志华

版权声明

本网站所有注明“来源:丁香园”的文字、图片和音视频资料,版权均属于丁香园所有,非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:丁香园”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。

网友评论