背景：目前，胰腺癌（PC）切除术后的标准治疗是吉西他滨（GEM）辅助化疗；GEST研究显示，S-1(S) 单药在不可切除PC的总生存期（OS）方面非劣效于GEM。该3期研究旨在探索对于可切除PC患者的总生存期而言，S辅助化疗较G是否具有非劣效性。
方法：该研究纳入ECOG PS评分为0-1且器官功能良好的宏观根治性切除术后胰腺癌患者，根据手术切缘（R）、淋巴结状态（N）和机构的不同，随机分配为G组（1000 mg/m2, 静脉滴注，第1、8和15天，每周4次，6周）或S 组（根据体表面积分为80/100/120 mg/天，口服，第1-28天，每周6次，4周），主要研究终点为OS，次级治疗终点为无复发生存率（RFS）、安全性和生活质量（EQ-5D）。计划在180例死亡后进行一次中期分析。
结果：从2007年4月到2010年6月期间从日本33家医院纳入385例患者。其中378 例患者（G/S: 191/187）完成了整个分析。两组患者（G/S）特点无显著差异（PS0分别为67%和70%，R0分别为86%和88%，N0分别为38%和36%）。基于205例OS事件的中期分析，IDMC 建议将结果发表。G组和S组的2年OS分别为53%和70%，RFS分别为29%和49% 。S组与G组的复发HR之比为0.56 (95% CI为0.43-0.71，p<0.0001)。G组和S组3/4 级毒性反应的发生率分别为：白细胞减少分别为39%和9%，血红蛋白减少分别为17%和13%，血小板减少分别为9%和4%，AST升高分别为5%和1%，疲劳分别为5%和5%，厌食分别为6%和8%。G组和S组的相对剂量浓度分别为84%和97%。S组患者的EQ-5D生活质量评分显著高于G组患者（p<0.0001）。
结论：S-1与G辅助化疗效果相当，甚至优于GEM辅助化疗。S-1可以考虑作为胰腺癌患者切除术后的一种新的治疗方案。临床试验信息：UMIN000000655.
