「转化医学种子基金」发布,助力医生实现成果转化

2017-08-21 16:36 来源:丁香园 作者:小鱼
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2017 年 8 月 19 日,第一届转化医学协作创新论坛(TMIC)暨转化医学种子基金发布会在上海召开。

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本届 TMIC 论坛由上海市生物医药行业协会、上海市浦东新区生物产业行业协会主办,上海吉凯基因转化医学研究院、上海市转化医学协同创新中心共同承办,并获得中国转化医学与生物技术创新联盟、上海白玉兰谈家桢生命科学发展基金会的大力支持。

中国科学院大学药学院院长丁健院士、复旦大学副校长金力院士等专家出席了会议,并做了专题报告。上海市科委、市卫计委、市社团管理局、浦东新区等相关单位领导出席论坛,并发表致辞。

转化医学种子基金「破土而出」

在本届 TMIC 论坛上,转化医学种子基金正式发布。

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在临床实践过程中,医生看到了很多实际问题,并在解决这些问题时取得了一些科研成果。但这些成果在转化成产品的过程中,却存在各种潜在的阻碍因素:转化医学专项资金匮乏,无法完成所有必要的实验;基础研究资源有限,机制研究难以深入;临床工作繁重,无暇选择最优转让渠道等。诸如此类问题亟待妥善解决。

基于此,转化医学种子基金应运而生。该基金是由创源(InnoSpring)发起成立,由多家创投机构联合创立的生物医药种子投资基金。种子基金首期管理资金 3000 万人民币,专注于扶持由临床医生发起、以解决临床实际问题为宗旨的早期生物医药项目,包括全新药物靶点开发、生物标记物开发、临床检测产品开发、免疫细胞治疗技术开发等。

该基金的发布者吉凯基因转化医学研究院的理事长曹跃琼表示:「种子基金联合生物医药领域内多家知名投资机构及政府引导基金,构成完整金融链,也获得各领域专家的支持,从而可以协助临床科研工作者、生命科学研究人员将其拥有的创新科学研究成果,通过吉凯基因转化医学研究院这个平台,实现产业化,真正解决临床科研成果转化的问题。」

转化医学各界融合创新

本届 TMIC 论坛以融合为主题,邀请到 11 位专家进行专题报告,在肿瘤治疗、新药研发、大数据等方向上阐述了转化医学的最新进展与未来发展前景。

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丁健院士介绍到,抗肿瘤药物研发的 3 大浪潮分别是化疗、分子靶向治疗和免疫治疗。与国际先进水平相比,国内的抗肿瘤药物研发还有很大的差距,药物试验的转化率相对较低。

目前,临床治疗面临着以下 3 个困境:1. 临床响应率依然有限(10%~30%);2. 获得性耐药容易发生(6~12 个月);3. 原发性耐药广泛存在(30%~50%)。

这些问题的主要根源是肿瘤的高度异质性。肿瘤在发生发展过程中,基因组极其不稳定,导致不同肿瘤细胞进化方式不同。因此,会出现药物对某些肿瘤细胞有效,但对另外一些肿瘤细胞无效。

在发生异质性的过程中,放疗、化疗等压力选择性介导的复杂机制成为罪魁祸首,包括基因突变、激酶重编程、细胞因子群重编程、表观修饰重编程、代谢重编程、免疫微环境的交互作用等。

在面对这些错综复杂的耐药系统以及动态变化的代偿性重编程时,应该采取何种策略,如何做到精准治疗呢?

我们可以遵循「6+4+2」原则:

1. 坚持 6 个正确选择(6R):正确的靶点、正确的分子、正确的生物标记物、正确的患者、正确的联合用药、正确的剂量及疗程(Right Targets、Right Molecules、Right Biomarkers、Right Patients、Right Combination、Right Dosing & Schedule)。

2. 采取 4 个同步策略:同时考虑抑制剂、生物标志物的敏感性、药物耐药性、肿瘤细胞及肿瘤微环境。

3. 进行 2 个实时监控:找到敏感预测标记物来精确筛选病人,根据疗效监控标志物来精准跟踪疗效。

丁健院士团队研发的多种药物,都在实现临床转化,他希望转化医学种子基金可以日益扩大,蓬勃发展,在转化医学领域起到很好的引领作用。

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金力院士谈到,由于当前医疗的重点是疾病的预后和治疗,不能满足疾病预防和健康管理的需求,因此需要「预防为主,关口前移」的医疗新模式,通过精准医学对易感遗传缺陷进行风险分析、对疾病进行早期筛查。精准医学,实际也是转化医学,只不过目标和手段相对比较明确,可以实现加速转化、精准转化。

狭义的精准医学,是指基于基因检测的精准医学。而广义的精准医学,是指基于生命组学的精准医疗,以大样本研究获得疾病分子机制的知识体系为基础,根据组学数据以及患者个体特征(基因型、表型、环境、生活方式),采用现代遗传学、分子影像学、生物信息学和临床医学,从而达到疾病的精准预防、精准诊断、精准治疗。

不论是非小细胞肺癌治疗中的 EGFR 突变、ALK 融合基因、KRAS 突变, 还是乳腺癌治疗中的 HER2 基因表达,都体现了精准医学在临床实践中的作用。在癌症药物的审批方式上,精准医学也发挥着一定的作用。2 个多月前,FDA 批准了全球首个「广谱」抗癌药,不依照肿瘤来源,而是根据分子标志物进行区分,具有里程碑式的意义。

精准医学的产业前景也非常巨大,包括在基因检测、液体活检、医学影像的应用、个体化药物、靶向药物、肿瘤免疫疗法等领域的应用。

金力教授希望精准医学可以带来健康保障和民众受益,推动科学的发展,带动产业的发展,实现研究成果到实际应用的转化。

本届 TMIC 论坛的圆满召开,促进了转化医学领域学者及各界专业人士的交流合作。希望论坛能成为转化医学领域的重要学术会议之一,通过每年的定期举办,展示中国转化医学研究成果,了解国际转化医学研究的前沿工作,推动我国转化医学的发展。

编辑: 汪宇慧

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