今年 5 月，英国 15 家主要的慈善机构曾联名向英首相上书，表示众多被 NICE 拒绝的药物在其他西方国家都在常规使用，恳请政府重新评价药物筛选标准，否则，英国的医疗水平将倒退 20 年。然而，NICE 在 10 月初又对默克公司生产的 PD-1 抑制剂 Keytruda 开出了禁令。
继百时美施贵宝公司生产的用于治疗晚期非小细胞肺癌的 PD-1 抑制剂 Opdivo 被拒绝之后不久，NICE 在 10 月份又对默克公司生产的 PD-1 抑制剂 Keytruda 开出了禁令。这无疑再次对英国的肺癌患者能够接受先进的免疫治疗的希望带来了沉重打击。NICE 给出的拒绝原因是，尚缺乏有力的证据证明 Keytruda 的长期治疗效果，不符合其「疗效与价格比标准」，至此，已有多种抗癌药物被 NICE 以此理由拒绝。
表 近 5 年来被 NICE 拒绝的抗癌药物
为什么这些已被临床证实有效的药物会一再被拒绝？这又对英国产生了什么影响？
了解英国 NICE
英国民众自二战以来，一直享受着几乎免费的医疗和护理，即英国国家医疗服务体系（NHS，National Health Service），NHS 更是英国民众的骄傲。而具体到民众需要的每一种用药或治疗方式，则必须通过 NHS 的「看门狗」——英国国家卫生与临床优化研究所（NICE，The National Institute for Health and Care Excellence）的评价。
NICE 手握生杀大权，英国境内的所有药品、医疗器械、诊断技术、手术方案和健康促进活动，想纳入 NHS 的使用范围，都要通过 NICE 的评价。2015 年初时，NICE 从支付名单中除名了 25 种癌症的 17 种抗癌药，不久后的第二轮评价再次拒绝了 25 种药物。这意味着，英国民众可用的抗癌药物，种类和数量被裁减了 2/3 之多。
然而，从今年的 7 月 29 日起至今，在 NHS 终于同意按新运营模式重启了已宕机 4 个月的英格兰抗癌药物基金会（CDF）之后，还是有诸多的靶向抗癌药物反复被拒于门外，英国民众可用的抗癌药物，不论种类还是数量，均大幅缩水。
NICE 的理想：生命诚可贵
NICE 成立于 1999 年，职责囊括了制订英国境内各种医疗及公共卫生的指导原则和质量标准。现在，NICE 最广为人知的两项职责，一是制定基于循证的各种临床指南，一是负责评价与医疗相关的各类产品和方案是否能纳入 NHS 的使用范围。
为保证药品和治疗手段的有效可及，英国还对 NICE 进行补充，在 2010 年成立了 CDF，后者的初衷就是向患者提供获得被 NICE 拒绝的创新抗肿瘤药物的机会，为抗癌新药可及性提供第二条途径。
具体到 NICE 评价某种药物能否纳入 NHS，主要依据包括两条：
临床证据：药物必须证明其治疗效果
经济证据：药物必须证明其疗效与价格比（即药物经济学角度的价值）
之后，由独立的评价委员会审查临床试验数据，及来自患者和临床专家的意见，最终做出该药是否通过评价的共识。一旦药物通过评价，NHS 必须在 3 个月内向患者提供该药物。
在药物的评价结果方面，NICE 将结果分为 4 级：
推荐的（Recommended）：推荐药物在相关机构的监管下使用
优化的（Optimized）：只在部分人群中推荐，例如某些抵抗或不耐受其他性价比更高的药物的人群
仅在研究中（Only in Research）：药物仅可用于研究目的，比如临床试验
不推荐的（Not Recommended）：不推荐该药物。原因可能是不能提供证明其疗效良好的足够证据，也可能是因为性价比过低
2016 年 4 月时，NICE 董事会还批准采纳了与 CDF 联合制订优化后的抗癌药物评价流程和方法。此方法将审批结果定为 3 级：
推荐在常规治疗中使用
不推荐在常规治疗中使用
推荐在 CDF 下使用
NICE 的现实：金钱价更高
然而，看起来美好的制度，在落地时还是要向现实妥协。
众所周知，NHS 已常年面临医护人力不足、患者等候时长，和最为致命的财政赤字问题。虽然英国政府一再追加投入，并出台五年规划蓝图，但社会整体并不乐观。据 Lacobucci Gareth 发表在《英国医学杂志》上的报告称，即使各项积极行动得以实施，NHS 在 2020～2021 年间能减少 220 亿英镑的预算赤字，但目前赤字总额为 300 亿英镑左右。
如此沮丧的大背景下，NICE 和 CDF 的日子也不好过。2015 年时，NHS 的癌症治疗费用已达 14.5 亿英镑，其中 3.9 亿英镑用作抗癌药物治疗基金和支付部分高价的抗癌药物。
对 CDF 而言，进一步的审查是不可避免的。事实上，2014 年 11 月时，CDF 即因严重超支， 宣布名单中的 42 种药物会被 NICE 重新评价。前英国卫生部部长 Paul Burstow 即曾公开表示，CDF 并未实现其初衷。
英国罕见癌症基金会主席 Andrew Wilson 对此评价说：「这些拒绝决定，将对许多终末期癌症患者及其家庭造成沉重的打击。」Breast Cancer Now 基金的总裁摩根女士则表示，在过去的 7 年里，没有一种抗乳腺癌药物，被 NICE 认为能够达到其在 1999 年建立的「性价比」标准：即任何一个瘤种，在 27500 英镑内，能延长患者 6 个月的生存期。而且，这种一刀切的标准，面对完全不同瘤种的生存预后时，明显是不合理的。
其实，对 NICE 的争议一直存在，也不断有医生及学者呼吁 NICE 放弃对 NHS 预算的狭隘关注。
早在 2015 年 3 月，英国国会就收到两封针对 NICE 的报告。其中指出，与欧洲其他国家相比，NICE 让英国在接受癌症新药时越来越慢，应对该机构和其进行药品经济学评价的具体方法进行改革。
今年 5 月，更有英国 15 家主要的慈善机构联名向时任首相卡梅伦上书，表示众多被 NICE 拒绝的药物在其他西方国家都在常规使用，恳请英国政府采取积极有效的措施，重新评价药物筛选标准，否则，英国的医疗水平将倒退 20 年。
而来自伦敦大学药学院的一项报告则称，NICE 评价药物成本效益的方法，可能使患者无法获取新的药物，医疗创新也可能因此会停滞不前。英国审计署的一份近期报告也显示，英国抗癌药物的可及性水平、用于保健的支出及患者存活率，均低于欧洲其他国家。
英国制药工业协会（ABPI）首席执行官 Stephen Whitehead 表示：「现在是时候寻找一个长期、可持续的解决方案，用于评估所有药品的成本效益和效能。我们相信，唯一的解决方法仍然是 NICE 的改革。」
愿针对 NICE 的改革回归医疗初心，正如希波克拉底誓言中所说：「我将主要为了我的病人的最佳利益，而不是主要为了推行社会的、政治的或财政的政策或我自己的利益而行动。」
