Durvalumab 作为程序性死亡受体-配体 1 抗体（PD-L1），来自美国的 Massard 等研究了其治疗膀胱尿路上皮癌的安全性和有效性。该研究将于 2016 年 6 月 5 日上午在美国临床肿瘤学年会（ASCO）上进行口头报告。
本研究通过 1/2 期研究及剂量扩扩展试验评估 Durvalumab 治疗膀胱尿路上皮癌的安全性和有效性。入组的标准为：
1. 无法手术或转移的膀胱尿路上皮癌
2. ECOG 评分 0～1
3. 未接受过抗 PD-1/PD-L1 治疗
Durvalumab 的用法为 10 mg/kg IV q2w 直至 12 个月。肿瘤细胞（TC）和肿瘤相关免疫细胞（IC）中 PD-L1 表达的诊断标准为：PD-L1+ 细胞 ≥ 25%。疗效评估采用 RECIST 1.1 版。
共纳入 61 例患者（平均年龄为 65 岁，69% 为男性，ECOG 0/128%/72% 且 51% 的患者曾接受 ≥ 2 次的系统性治疗）接受约 4 周期（平均 1～26）的 Durvalumab 治疗，其中 PD-L1+患者 40 例， PD-L1‒患者 21 例。
在中位时间 6.5 个月的随访中，42 例患者（治疗时间 ≥ 12 周）接受疗效评估
图 1 膀胱尿路上皮癌中 PD-L1 的表达
TC/IC 中的 PD-L1 唯独在有治疗反应的患者中高表达，其中约 94%（15/16）的患者为 PD-L1+。此外，膀胱癌伴肝转移的患者客观反应率（ORR）为 25% (3/12)，仅有淋巴结转移的患者 ORR 则为 50% (4/8)。并且，目前治疗反应仍在继续，最长的反应时间为 11.3 个月。
在药物安全性方面，Durvalumab 相关的不良事件发生率为 64%，最普遍的为乏力（13%）和厌食（10%），3 例患者出现 ≥ 3 级的不良事件：药物注射相关反应，燃瘤反应及急性肾损伤，但期间并未出现致死的药物不良事件。
本研究表明，Durvalumab 治疗晚期膀胱尿路上皮癌是安全的，同时，在治疗时应选择 TC 和 IC 中 PD-L1 阳性表达的患者，以提高治疗效果。
