来自中国医学科学院肿瘤医院的中国学者孙永琨将于芝加哥当地时间 2016 年 6 月 4 日下午 16:30～18:00 在第 52 届美国肿瘤学年会（ASCO）上展示讨论：盐酸安罗替尼 (Anlotinib) 治疗进展期髓样甲状腺癌（MTC）的Ⅱ期临床试验。
该研究认为 Anlotinib 治疗 MTC 有较高的 ORR (48.28%) ，平均 PFS 为 12.8 月，中位 PFS 尚未达到。疾病控制时间较长（24 周的 DCR 为 92.16%）。此研究的首要终点已达到，且 anlotinib 的耐受性较好。此项随机对照临床试验正在进行中。
髓样甲状腺癌（MTC）较为罕见，在中国，不可切除、进展期或复发的 MTC 无标准治疗方案。Anlotinib 是多靶点 RTK 抑制剂，在纳摩尔水平时即具有抑制 VEGFR1/2/3, FGFR1/2/3, PDGFRα/β, c-Kit, Ret 等作用。Ⅰ期临床试验中推荐的剂量为 12 mg/d，持续口服 2 周停 1 周。目前，正在进行的一项单臂、多中心Ⅱ期临床试验用于评估 Anlotinib 在进展期 MTC 患者中的疗效和安全性 (NCT01874873)。
病理确诊为进展期或复发 的 MTC，无法接受根治术并且疗效可评估（RECIST1.1）的患者，接受 Anlotinib 治疗，每 6 周评估疗效，首要终点为 PFS。该研究采用 Simon’s 2 阶段设计，假设 Anlotinib 的疾病控制率（DCR）控制率可达 70%。
从 2013 年 9 月，在中国 8 个中心共招募 58 例患者，包括 34 例男性和 24 例女性。平均年龄为 48 岁（22-71 岁）。1 例患者在治疗 1 周期后脱落，2 例患者病灶无法评估，55 例疗效可评估。至 2015 年 5 月，平均 PFS 为 12.8 月，中位 PFS 仍未达到。7 例患者在治疗的第二周期即达到 PR，31 例随着时间发展也达到了 PR(28 例经确认)，总的 ORR 为 48.28%（FAS）。
在 24 周时 DCR 为 92.16% ，48 周时为 84.53% 。58 例患者安全性可评估。常见的Ⅲ/Ⅳ级不良事件（AEs）为：手足皮肤反应（n = 5）、高血压（n = 3）、 黏膜炎 (n = 2)、 胃痛 (n = 1)、 腹泻 (n = 1)、乏力（n = 1）、胆固醇升高（n = 2）、甘油三酯升高（n = 2）、淀粉酶升高（n = 2）、脂肪酶升高 (n = 2)、ALT 升高（n = 1）、蛋白尿（n = 1）。12 例患者（20.7%）在治疗期间进行了剂量调整，减少至 10 mg，用 2 周停 1 周。
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