来自芝加哥的报道：对口服蛋白酶抑制剂MLN9708患者的调查结果表明，该药有望用来治疗恶性及顽固性的多发性骨髓瘤，在药物I期进行的阶段调查报告。
在美国亚特兰大埃默里大学的温希普癌症研究所的Sagar Loniol博士说，在58名患有多发性骨髓瘤患者中，至少有6名达到了目标反应，包括一个被认为是严格意义上的完整反应。该患者首次使用蛋白酶治疗，他是扩展研究队列的一个成员。
Loniol在美国临床肿瘤学会年度会议上说：“这项研究的初步数据表明，这个新药在较严重的恶性和/或顽固性多发性骨髓瘤患者的治疗过程中，具有较好的临床活性。”
他还表示，其中一例患者取得了近乎完整的反应，另外一例有较好的部分反应。总体而言，32例患者的疾病达到了稳定的状态，对这个药物耐受至少17.3个月。
Loniol指出，蛋白酶抑制已经与新型的硼替佐米（万珂）一起被验证作为抗癌策略。“MLN9708是一种口服的强效药，20S蛋白酶可逆的特异性抑制剂，这是进入临床研究的用来治疗多发性骨髓瘤的第一种口服蛋白酶。”
在I期剂量递增及安全性试验中，两组患者进行了不同剂量的MLN9708试验 – – 范围从0.24 mg/m2到2.23 mg/m2 不等 – – 直到能够确定最大耐受剂量。0-2期的成年患者，如果在使用硼替佐米，沙利度胺或雷利度胺（Revlimid），或皮质类固醇进行治疗后，病情有所好转，就有资格进行这个试验，
研究者已经进行了58例患者的试验 – – 其中，26名患者进行剂量范围内的研究，28名为扩展队列。患者的年龄中位数为65岁，52％为男性，90％是白人，多发性骨髓瘤诊断后的平均时间治疗为4.8年。他们平均进行4个周期的治疗 – – 虽然其中一个病人进行了27个周期，Loniol说。
在2012年3月27日研究截止时，只有8名患者还在进行试验的研究。尽管剂量递增研究和扩展组中的所有病人都会有一些不良反应事件，但是最终，剂量递增研究中的患者没有终止试验。然而，扩展组中12％的病人因不良反应停止了试验。
这些不良事件包括血小板减少，肺动脉高压，肺炎，体位性低血压，瘙痒皮疹，每个患者都有上述反应。一位患者在治疗的第一周期，因渐进性疾病造成脊髓压迫，还有一个患者在治疗的第三个周期出现骨痛，他们都不能够继续进行试验。
loniol说，对51例患者的反应进行评估。该研究确定了最大耐受剂量为2.0mg/kg。他指出，口服MLN9708后，一般耐受性良好，尤其是周围神经病变是罕见且温和的，暂时没有发现3级或4级的外围病变。
在波士顿的Dana Farber癌症研究所/哈佛医学院，作为医学助理教授的Irene Ghobrial博士说，当MLN9708与其它药物联用时，它将很有可能被证明在多发性骨髓瘤的治疗中是很有用的。
“这个新药携带方便，比我们现有的其它药物有更少的毒性”。她认为这在维持高风险的多发性骨髓瘤治疗中很有用。Ghobrial，出席讨论该研究，它是副作用较少的口服药，这是一个我们可以研究的新领域。
