无进展生存期和总体生存期的Kaplan–Meier曲线
利用自体干细胞移植做高剂量化疗是治疗多发性骨髓瘤年轻患者的标准治疗方案。然而,移植后病情仍然延续并有可能导致复发。瑞士血液学研究所Michel Attal博士等人开导了一项临床3期,安慰剂对照试验探索了移植术后来那度胺维持治疗的效果。他们发现多发性骨髓瘤干细胞移植术后来那度胺维护治疗可延长无进展生存期,但对总体生存率并无影响。
研究者随机纳入了614名年龄小于65岁的接受一线移植术后无疾病进展的年轻患者,并随机指定接受来那度胺(前3个月10 mg每天,如果耐受则增加至15mg)或安慰剂维持治疗直到复发。试验主要研究指标为无疾病进展生存期。
研究者发现,来那度胺维持治疗提高了中位无疾病进展生存期(41月VS. 23月,危害比,0.50; P<0.001)。结果显示,所有亚组的患者均有此获益,包括基于β2-微球蛋白水平,细胞遗传学分类,移植反应的亚组。在45个月的中位随访期内,每组均有超过70%的患者生存超过4年。两组3至4级外周神经病变发生率相似。来那度胺组原发瘤复发率为3.1例每100人年VS安慰剂组1.2例每100人年(P=0.002)。来那度胺组中位无事件生存期(包括肿瘤复发事件)得到显著性提高(40月VS. 23月;P<0.001)。
研究人员由此得出结论,移植术后来那度胺维持治疗可显著性延长多发性骨髓瘤患者无进展生存期和无事件生存期。4年后随机抽样,发现两组间总体生存率无差异。