意向治疗人群最佳总体反应
肾上腺皮质癌是一种细胞毒素治疗应答不良的稀少肿瘤。德国Würzburg大学附属医院Martin Fassnacht博士等人对肾上腺皮质癌的联合化疗进行了深入研究，相关论文发表于国际权威杂志NEJM2012年最新一期在线版。
研究者随机指定304名晚期肾上腺皮质癌患者接受米托坦联合依托泊苷（在2至4天内每平米体表面积100 mg），阿霉素（第1天给予每平米体表40 mg）及顺铂（每3至4天每平米体表面积40 mg）(EDP)（这一治疗方式每4周一疗程），或联合链脲霉素（链唑霉素）（第1循环的1至5天内给予1 g；随后每一循环的第1天给予2 g；3周为一循环）进行治疗。疾病进展期患者接受修正的食物疗法作为二线治疗方式。试验首要研究指标为总体存活率。
研究者发现，对于一线治疗，EDP–米托坦治疗组患者与链唑霉素-米托坦治疗组相比应答率有显著性提高(23.2% vs. 9.2%, P<0.001)，并且无疾病进展中位生存期也更长(5.0 月vs. 2.1 月; 危害比, 0.55; 95% 置信区间[CI], 0.43 至0.69; P<0.001)；两组间总体生存率无显著性差异(14.8 月VS 12.0 月; 危害比, 0.79; 95% CI, 0.61 至1.02; P=0.07)。在接受修正的食物疗法以进行二线治疗的185名患者中，EDP–米托坦治疗组患者无疾病进展中位生存期为5.6月，链唑霉素-米托坦治疗组则为2.2月。没有接受变更的二线治疗的患者前者组有更优的总体生存率，EDP–米托坦治疗组与链唑霉素-米托坦治疗组分别为17.1月和4.7月。严重不良反应发生率没有显著性的组间差异。
研究者由此得出结论，作为一线治疗策略，EDP–米托坦治疗比链唑霉素-米托坦治疗的无疾病进展生存期及应答率均有显著性的提高，两组间毒性事件发生率相似，然而，总体生存率无显著性差异。
