具有全新降低血糖机制的新药被FDA专家小组否定

FDA15人专家小组昨天9对6票否定治疗糖尿病新药的决定，其理由是对此药可能引发癌症的数据不足。这不是fda官方最后决定，但是可以看成是官方决定。

此药具有全新机制的控制血糖功能，通过清除尿中葡萄糖量而降低血中糖量，此作用机理和传统降血糖机理完全不一样， 是一类全新降糖药物，也是这类作用机理中第一个药物。

由于是全新机制的降血糖药物，审评者对这些数据的评估也没有很多经验，有一个参入评审者说在要在做出最后决定之前的10秒钟他的主意改变了4次，当然这是和夸张的说法，但是可以看出对新机制药物要做出正确的决定很艰难，哪怕你有很多可靠的数据。

此药的有效性方面没有多少疑问。主要关注在是否引发癌症、肝脏毒性和感染方面，数据显示和对照组比较很难让人放心，例如在超过5000个病人中用药组膀胱癌发现有9例而非用药组没有一个，这样的数据很明显表面膀胱癌发病率和用药的关系，特别是在这么大的样本中。

本人的看法是此药如果再做癌症安全方面的实验，很难通过，因为现有的数据已经比较清楚说明了膀胱癌和药物的关系。个再做同样实验，结果很难被推翻。

从这样的临床实验看，具有全新机制的药物研发风险很大，而且不可控。严重不良反应真的很难预测和控制。但是这样的实验给后来者奠定了很好的基础，也许会少犯同样的错误。

其实在任何一个临床试验数据里都可以找到很多问题，只要不是核心的就好。在这个实验中，有人说老年人和非美籍病例数太少。如果有了这些数据，一定有人会说亚裔病人太少。问题是在一个临床试验中不可能包涵所有情况。

大家猜猜公司还会继续补充安全性方面的数据啊？我想会的，理由是这2个公司都很有实力，钱不是最大问题，对于这样全新机制的新药有效性没有问题，现在放弃很可惜。